Hemgenixlà một liệu pháp gen dựa trên vectơ vi rút có liên quan đến adeno. Hemgenix được chỉ định để điều trị cho người lớn mắc bệnh Hemophilia B (thiếu hụt Yếu tố IX bẩm sinh).
1. Thuốc Hemgenix là gì?
Hemgenix là liệu pháp gen chỉ sử dụng một liều duy nhất để điều trị cho người lớn mắc bệnh máu khó đông hemophilia B. Hemophilia B là một chứng rối loạn chảy máu di truyền do thiếu hoặc không đủ yếu tố đông máu IX, một loại protein cần thiết để tạo cục máu đông nhằm cầm máu.
Hemgenix bao gồm một vectơ virus mang gen của yếu tố IX. Gen này được biểu hiện trong gan để tạo ra protein yếu tố IX, làm tăng nồng độ yếu tố IX trong máu để hạn chế các đợt chảy máu.
2. Hemgenix được sử dụng để điều trị bệnh gì?
Hemgenix thuốc được sử dụng để điều trị bệnh máu khó đông loại hemophilia B ở người lớn hiện đang sử dụng liệu pháp dự phòng yếu tố IX, hoặc những người hiện tại hoặc trước đây bị chảy máu đe dọa đến tính mạng, người bị chảy máu tự phát nghiêm trọng lặp đi lặp lại.
Các triệu chứng của bệnh máu khó đông loại hemophilia B có thể bao gồm: chảy máu nhiều hoặc kéo dài sau chấn thương, phẫu thuật hoặc thủ thuật nha khoa, thậm chí có thể xảy ra tự phát trong trường hợp nghiêm trọng. Các đợt chảy máu kéo dài có thể dẫn đến các biến chứng nghiêm trọng, chẳng hạn như chảy máu vào khớp, cơ hoặc các cơ quan nội tạng, bao gồm cả não.
Hemgenix hoạt động để giảm tỷ lệ chảy máu hàng năm ở bệnh nhân mắc bệnh ưa chảy máu loại hemophilia B, đồng thời giảm hoặc loại bỏ nhu cầu điều trị dự phòng bằng cách tạo ra mức độ yếu tố IX tăng cao và duy trì trong một khoảng thời gian nhiều năm sau khi truyền thuốc Hemgenix một lần.
3. Thuốc Hemgenix có thể gây ra tác dụng phụ nghiêm trọng
Các tác dụng phụ của thuốc Hemgenix có thể kể đến gồm:
- Các tác dụng phụ phổ biến nhất bao gồm:
- Tăng men gan;
- Đau đầu;
- Mức độ cao của một số enzyme trong máu;
- Triệu chứng giống như cúm;
- Phản ứng liên quan đến truyền dịch;
- Mệt mỏi;
- Buồn nôn.
- Phản ứng truyền dịch với các dấu hiệu và triệu chứng như:
- Tức ngực;
- Nhức đầu;
- Đau bụng;
- Lâng lâng;
- Triệu chứng giống như cúm;
- Rùng mình;
- Phát ban;
- Tăng huyết áp.
- Tăng men gan nhất định: bệnh nhân sẽ cần đến các xét nghiệm để đánh giá sức khỏe của gan trước khi sử dụng Hemgenix. Sau đó bệnh nhân cần xét nghiệm máu hàng tuần để theo dõi men gan trong 3 tháng sau khi truyền dịch. Nếu bệnh nhân có các yếu tố nguy cơ ung thư gan từ trước, bệnh nhân sẽ được kiểm tra sức khỏe gan thường xuyên trong 5 năm.
- Hemgenix không dành cho phụ nữ.
4. Chuẩn bị gì trước khi sử dụng thuốc Hemgenix
- Bệnh nhân sẽ được kiểm tra chất ức chế yếu tố IX. Nếu kết quả xét nghiệm là dương tính, xét nghiệm lại sẽ được thực hiện sau đó 2 tuần. Bệnh nhân sẽ KHÔNG thể sử dụng thuốc Hemgenix nếu cả 2 lần xét nghiệm đều dương tính.
Bệnh nhân cần được kiểm tra sức khỏe của gan trước khi sử dụng thuốc Hemgenix.
5. Cách sử dụng thuốc Hemgenix như thế nào?
Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của sẽ cung cấp cho bệnh nhân thuốc Hemgenix qua đường truyền tĩnh mạch (IV). Khoảng thời gian cần thiết để truyền dịch sẽ phụ thuộc vào trọng lượng cơ thể của người bệnh. Hemgenix chỉ có thể được sử dụng một lần.
Bác sĩ sẽ theo dõi bệnh nhân về các phản ứng truyền dịch trong khi đang dùng Hemgenix và trong ít nhất 3 giờ sau khi truyền xong. Nếu phản ứng truyền xảy ra, bác sĩ có thể làm chậm hoặc ngừng truyền và tiếp tục với tốc độ truyền thấp hơn sau khi các triệu chứng được giải quyết.
Một lượng nhỏ Hemgenix có thể có trong máu, tinh dịch và các vật liệu bài tiết khác của bệnh nhân. Do đó, người đang dùng Hemgenix không nên hiến máu, nội tạng, mô hoặc tế bào để cấy ghép sau khi nhận Hemgenix.
Nguồn tham khảo: .fda.gov, .drugs.com
