Aldurazyme là thuốc được chỉ định điều trị thay thế enzyme ở những bệnh nhân được chẩn đoán mắc Mucopolysaccharidosis I gây thiếu hụt α-L-iduronidase, giúp điều trị các biểu hiện không liên quan đến thần kinh của bệnh lý này.
Thuốc Aldurazyme là thuốc gì?
Aldurazyme với thành phần hoạt chất là Laronidase, đây là thuốc chứa một loại enzyme xuất hiện tự nhiên trong cơ thể người khỏe mạnh. Laronidase giúp thay thế loại enzyme bị thiếu hụt ở một số người do rối loạn di truyền.
Thuốc Aldurazyme tác dụng là gì? Aldurazyme được sử dụng để điều trị một số triệu chứng của bệnh lý di truyền được gọi là Mucopolysaccharidosis, viết tắt là MPS I. Bênh lý này còn được gọi là hội chứng Hurler, hội chứng Hurler-Scheie hoặc hội chứng Scheie.
MPS I là một rối loạn chuyển hóa, trong đó cơ thể bệnh nhân thiếu enzym cần thiết để phân hủy một số chất, dẫn đến tình trạng những chất này có thể tích tụ trong cơ thể gây ra các cấu trúc xương bất thường, thay đổi các đặc điểm trên khuôn mặt, các vấn đề về hô hấp, vấn đề về tim, giảm thị lực hoặc thính giác, thay đổi khả năng tinh thần hoặc thể chất.
Thuốc Aldurazyme có thể cải thiện khả năng thở và đi bộ ở những bệnh nhân bị tình trạng này nhưng không phải là thuốc chữa MPS I triệt để.
Cảnh báo khi sử dụng thuốc Aldurazyme
Trước khi sử dụng thuốc Aldurazyme, hãy cho bác sĩ biết nếu bệnh nhân đang mắc bệnh tim, bệnh thận, bệnh phổi, bệnh động kinh, bệnh đau nửa đầu hoặc mắc chứng ngưng thở khi ngủ, sử dụng máy thở áp lực dương liên tục (CPAP).
Phản ứng dị ứng có thể xảy ra trong hoặc ngay sau khi truyền thuốc Aldurazyme. Báo cho người chăm sóc hoặc nhận trợ giúp y tế khẩn cấp ngay lập tức nếu bạn có bất kỳ dấu hiệu nào của phản ứng dị ứng nghiêm trọng với thuốc Aldurazyme, chẳng hạn như đổ mồ hôi, khó chịu ở ngực, khó thở, da nhợt nhạt, môi hoặc móng tay xanh, cảm giác bị ngất xỉu.
Bác sĩ cũng có thể kê đơn các loại thuốc khác để giúp ngăn ngừa phản ứng dị ứng với thuốc Aldurazyme, tuy nhiên người bệnh cần lưu ý phải uống tất cả các loại thuốc có trong đơn theo đúng chỉ dẫn của bác sĩ.
Bệnh nhân không nên điều trị bằng Aldurazyme nếu bị dị ứng với Laronidase.
Việc truyền dịch thuốc Aldurazyme có thể bị trì hoãn nếu bệnh nhân bị sốt hoặc có các triệu chứng cảm lạnh.
Cho bác sĩ biết nếu bạn đang mang thai hoặc cho con bú trước khi sử dụng thuốc Aldurazyme. Hiện nay vẫn chưa rõ việc Laronidase có gây hại cho thai nhi hay không. Tuy nhiên, các triệu chứng của Mucopolysaccharidosis có thể trở nên tồi tệ hơn khi bệnh nhân mang thai và có thể gây ra các vấn đề sức khỏe cho cả mẹ và con. Lợi ích của việc điều trị Mucopolysaccharidosis có thể lớn hơn bất kỳ rủi ro nào đối với em bé.
Tên của bạn có thể cần được liệt kê trên Cơ quan đăng ký MPS I trong khi đang sử dụng thuốc Aldurazyme. Mục đích của cơ quan đăng ký này là để theo dõi sự tiến triển của rối loạn này và ảnh hưởng của Laronidase đối với việc điều trị lâu dài MPS I. Cơ quan đăng ký cũng theo dõi tác động của Laronidase đối với em bé nếu bệnh nhân mắc Mucopolysaccharidosis đang mang thai hoặc cho con bú.
Aldurazyme được sử dụng như thế nào?
- Đường sử dụng của Aldurazyme là tiêm tĩnh mạch thực hiện bởi nhân viên y tế được đào tạo chuyên nghiệp;
- Thuốc Aldurazyme thường được tiêm một lần mỗi tuần;
- Trước khi tiêm Aldurazyme, người bệnh cần thông báo cho bác sĩ nếu bản thân bị sốt hoặc cảm lạnh. Bệnh nhân có thể cần sức khỏe ổn định hơn trước khi sử dụng loại thuốc này;
- Aldurazyme yêu cầu phải truyền tĩnh mạch thật chậm, thời gian truyền có thể kéo dài đến 4 giờ;
- Trước thời điểm tiêm thuốc Aldurazyme khoảng 1 giờ, người bệnh có thể được bác sĩ chỉ định dùng các một số thuốc hỗ trợ ngăn ngừa phản ứng dị ứng nghiêm trọng;
- Sau mỗi lần tiêm Aldurazyme, bệnh nhân cần được theo dõi chặt chẽ trong ít nhất 60 phút để đảm bảo không có phản ứng dị ứng nghiêm trọng;
- Bác sĩ sẽ cần phải kiểm tra tiến trình điều trị bằng thuốc Aldurazyme một cách thường xuyên, có thể mất một khoảng thời gian (vài tháng đến vài năm) trước khi người bệnh nhận được đầy đủ lợi ích của việc điều trị bằng Aldurazyme. Việc tiếp tục tiêm thuốc Aldurazyme cần theo chỉ dẫn của bác sĩ, người bệnh hãy trao đổi khi các triệu chứng bệnh không cải thiện hoặc thậm chí tồi tệ hơn.
Thông tin về liều lượng của thuốc Aldurazyme:
- Liều khuyến cáo cho người trưởng thành mắc bệnh Mucopolysaccharidosis Loại I là 0.58 mg/kg cân nặng tiêm tĩnh mạch mỗi tuần một lần;
- Các nghiên cứu lâm sàng không bao gồm đối tượng là người từ 65 tuổi trở lên, do đó không biết mức độ đáp ứng với Aldurazyme ở nhóm này có khác so với bệnh nhân trẻ tuổi hay không;
- Aldurazyme được dùng để điều trị hội chứng Hurler hay hội chứng Hurler-Scheie của bệnh Mucopolysaccharidosis I (MPS I) và cho những bệnh nhân mắc hội chứng Scheie có triệu chứng từ trung bình đến nặng. Tuy nhiên rủi ro và lợi ích của việc điều trị ở người bệnh mắc hội chứng Scheie mức độ nhẹ chưa được thiết lập;
- Liều khuyến cáo cho trẻ em mắc bệnh Mucopolysaccharidosis loại I từ 6 tháng tuổi trở lên là 0.58 mg/kg cân nặng tiêm mạch mỗi tuần một lần.
Aldurazyme gây ra những tác dụng phụ nào?
Nhận trợ giúp y tế khẩn cấp nếu bệnh nhân có các dấu hiệu của phản ứng dị ứng với Aldurazyme như nổi mề đay, khó thở, sưng phù mặt, môi, lưỡi hoặc cổ họng... Phản ứng dị ứng có thể xảy ra trong hoặc ngay sau khi truyền thuốc Aldurazyme (có thể lên đến 3 giờ tiêm thuốc). Người bệnh cần thông báo cho nhân viên y tế hoặc khi bất kỳ dấu hiệu nào của phản ứng dị ứng nghiêm trọng, chẳng hạn như:
- Nhịp thở nhanh, hoặc cảm thấy khó thở;
- Thở khò khè;
- Tức ngực;
- Dấu hiệu sắp ngất, ngay cả khi đang nằm;
- Nhịp tim nhanh hoặc chậm;
- Vã mồ hôi, ớn lạnh hoặc da sần sùi;
- Da nhợt nhạt;
- Môi hoặc móng tay xanh tím.
Một số tác dụng phụ thường gặp khác của Aldurazyme có thể bao gồm:
- Sốt, ớn lạnh;
- Các triệu chứng cảm lạnh như nghẹt mũi, hắt hơi, đau họng;
- Tăng huyết áp;
- Cảm giác nóng, đỏ, tê bì hoặc ngứa ran;
- Nhịp tim nhanh;
- Tăng phản xạ quá mức;
- Đau, sưng, bỏng rát hoặc kích ứng xung quanh vị trí tiêm Aldurazyme.
Aldurazyme là thuốc được chỉ định điều trị thay thế enzyme ở những bệnh nhân được chẩn đoán mắc Mucopolysaccharidosis I gây thiếu hụt α-L-iduronidase, giúp điều trị các biểu hiện không liên quan đến thần kinh của bệnh lý này. Để đảm bảo hiệu quả điều trị và tránh các tác dụng phụ, người dùng cần tuân thủ theo đúng hướng dẫn của bác sĩ.
Theo dõi website Bệnh viện Đa khoa Quốc tế Vinmec để nắm thêm nhiều thông tin sức khỏe, dinh dưỡng, làm đẹp để bảo vệ sức khỏe cho bản thân và những người thân yêu trong gia đình.
Để đặt lịch khám tại viện, Quý khách vui lòng bấm số HOTLINE hoặc đặt lịch trực tiếp TẠI ĐÂY. Tải và đặt lịch khám tự động trên ứng dụng MyVinmec để quản lý, theo dõi lịch và đặt hẹn mọi lúc mọi nơi ngay trên ứng dụng.
