Zolgensma chứa hoạt chất chính là Onasemnogene abeparvovec, được chỉ định để điều trị bệnh teo cơ tủy sống cho bệnh nhân dưới 2 tuổi. Tuy nhiên, liệu pháp này rất tốn kém và hiện chưa phổ biến tại Việt Nam.
1. Công dụng của thuốc Zolgensma
Zolgensma là một liệu pháp gen dựa trên vectơ virus liên quan được chỉ định để điều trị bệnh nhi dưới 2 tuổi bị teo cơ tủy sống. Teo cơ tủy sống là loại bệnh hiếm gặp, gây thoái triển về vận động và tử vong sớm do liệt cơ hô hấp, đặc biệt là ở trẻ nhỏ. Để điều trị căn bệnh quái ác này, các bác sĩ trên thế giới sẽ sử dụng biện pháp thay thế gen – Zolgensma. Tuy nhiên, liệu pháp đầy triển vọng này vẫn là một giấc mơ đối với phần lớn các các bệnh nhân Việt Nam bởi chi phí khá cao.
2. Liều dùng của thuốc Zolgensma
- Liều lượng Zolgensma được xác định theo trọng lượng cơ thể bệnh nhân. Liều khuyến cáo là 1,1 × 1014 vg/kg.
- Bệnh nhân suy thận: Không hiệu chỉnh liều Zolgensma ở bệnh nhân suy thận
- Bệnh nhân suy gan: Nhà sản xuất không hướng dẫn điều chỉnh liều thuốc Zolgensma ở bệnh nhân suy gan. Tuy nhiên, bệnh nhân suy gan từ trước có thể tăng nguy cơ nhiễm độc gan. Do đó cần đặc biệt thận trọng khi dùng thuốc ở đối tượng này.
3. Cách dùng thuốc Zolgensma
3.1. Lưu ý trước khi truyền
- Do tăng nguy cơ phản ứng miễn dịch nghiêm trọng, tạm ngưng dùng Zolgensma ở bệnh nhân nhiễm trùng đồng thời cho đến khi nhiễm trùng đã khỏi.
- Đánh giá chức năng gan, creatinin, công thức máu
- Thực hiện xét nghiệm cơ bản về sự hiện diện của kháng thể kháng AAV9
- Một ngày trước khi truyền Zolgensma, bắt đầu sử dụng corticosteroid toàn thân tương đương với Prednisolone uống 1 mg/kg mỗi ngày trong tổng thời gian 30 ngày.
- Rã đông thuốc Zolgensma trước khi sử dụng. Zolgensma sẽ tan băng sau khoảng 12 giờ nếu đặt trong tủ lạnh hoặc trong khoảng 4 giờ nếu đặt ở nhiệt độ phòng.
- Sau khi rã đông, Zolgensma là chất lỏng trong suốt đến hơi đục, không màu đến trắng mờ, không có hạt. Kiểm tra bằng mắt thường lọ thuốc trước khi tiêm truyền. Không sử dụng lọ nếu có các hạt hoặc sự đổi màu. Không được lắc lọ thuốc.
- Rút lượng thuốc thích hợp từ lọ vào một ống tiêm, loại bỏ không khí khỏi ống tiêm, đậy nắp ống tiêm và bảo quản ở nhiệt độ phòng tới khi tiêm truyền cho bệnh nhân. Sử dụng Zolgensma trong vòng 8 giờ kể từ khi rút thuốc vào ống tiêm. Không tái làm đông thuốc.
3.2. Cách truyền thuốc
- Sử dụng thuốc Zolgensma dưới dạng truyền tĩnh mạch liều duy nhất.
- Đặt một ống thông vào tĩnh mạch (thường là tĩnh mạch ngoại vi ở cánh tay hoặc chân).
- Truyền thuốc qua ống thông tĩnh mạch trong 60 phút
- Rửa đường truyền bằng nước muối sau khi truyền xong.
4. Tác dụng phụ của thuốc Zolgensma
Bệnh nhân sử dụng thuốc Zolgensma có thể gặp phải các tác dụng phụ bao gồm:
- Tần suất > 10%: Tăng alanine aminotransferase huyết thanh, tăng aspartate aminotransferase huyết thanh, xuất hiện kháng thể
- Tần suất 1% đến 10%: Nôn, giảm tiểu cầu, bệnh vi mạch huyết khối, suy gan cấp, nhiễm độc gan cấp tính, sốt, tăng troponin trong máu
5. Những lưu ý khi sử dụng thuốc Zolgensma là gì?
- Khi kết thúc thời gian 30 ngày điều trị corticosteroid toàn thân, kiểm tra chức năng gan gồm đánh giá ALT, AST, bilirubin toàn phần và thời gian prothrombin. Đối với những bệnh nhân có kết quả khám lâm sàng bình thường, bilirubin toàn phần, thời gian prothrombin và mức ALT, AST dưới 2 lần giới hạn bình thường trên thì nên giảm liều corticosteroid dần dần trong 28 ngày tiếp theo. Không ngừng đột ngột corticosteroid toàn thân. Nếu các bất thường về chức năng gan vẫn còn, tiếp tục dùng corticosteroid đường toàn thân (tương đương với prednisolon đường uống ở 1 mg/kg/ngày) cho đến khi giá trị AST và ALT đều dưới 2 lần giới hạn bình thường trên, sau đó giảm dần liều corticosteroid trong 28 ngày hoặc lâu hơn nếu cần. Nếu bất thường chức năng gan tiếp tục kéo dài, tham khảo ý kiến bác sĩ tiêu hóa hoặc bác sĩ gan mật.
- Sử dụng Zolgensma ở trẻ sinh non chưa đạt đủ tuổi thai không được khuyến cáo vì điều trị đồng thời với corticosteroid có thể ảnh hưởng xấu đến sự phát triển thần kinh ở trẻ. Nên tạm ngưng dùng Zolgensma cho đến khi trẻ đạt đủ tuổi thai.
- Giảm tiểu cầu: Theo dõi số lượng tiểu cầu trước khi truyền Zolgensma và hàng tuần trong tháng đầu tiên, sau đó các tuần đối với tháng thứ hai và thứ ba cho đến khi số lượng tiểu cầu trở về mức ban đầu.
- Bệnh vi mạch huyết khối (TMA): Nếu bệnh nhân có các dấu hiệu lâm sàng và/hoặc bất thường cận lâm sàng, tham khảo ý kiến bác sĩ huyết học nhi khoa hoặc bác sĩ chuyên khoa nhi ngay để xử trí theo chỉ định lâm sàng.
- Tăng troponin-I: Theo dõi troponin-I trước khi truyền Zolgensma và hàng tuần trong tháng đầu tiên, sau đó hàng tháng cho tháng thứ hai và thứ ba cho đến khi mức troponin-I trở lại bình thường.
- Một số loại vắc xin, chẳng hạn như bệnh sởi, quai bị và rubella (MMR) và varicella bị chống chỉ định ở bệnh nhân đang sử dụng steroid với liều ức chế miễn dịch (liều 20mg/ngày hoặc 2 mg/kg/ngày prednisolon trong ít nhất 2 tuần). Do đó cần điều chỉnh lịch tiêm chủng để phù hợp với việc sử dụng corticoid trước và sau khi truyền Zolgensma.
- Liệu pháp Zolgensma nên được xem xét cẩn thận ở bệnh nhân suy gan. Các trường hợp tổn thương gan và suy gan cấp tính nghiêm trọng đã được báo cáo ở những bệnh nhân dùng Zolgensma và có bệnh gan từ trước. Liên hệ với bác sĩ ngay lập tức nếu da và/hoặc lòng trắng của mắt bệnh nhân chuyển sang màu vàng.
Trên đây là những thông tin tổng quan về thuốc Zolgensma. Nếu có thắc mắc hoặc cần thêm thông tin về thuốc, bệnh nhân nên liên hệ với bác sĩ để được giải đáp.
Để đặt lịch khám tại viện, Quý khách vui lòng bấm số HOTLINE hoặc đặt lịch trực tiếp TẠI ĐÂY. Tải và đặt lịch khám tự động trên ứng dụng MyVinmec để quản lý, theo dõi lịch và đặt hẹn mọi lúc mọi nơi ngay trên ứng dụng.
