Thế nào là thử nghiệm lâm sàng?

Bài viết được viết bởi các bác sĩ khoa Nội ung bướu, Bệnh viện Đa khoa Quốc tế Vinmec Times City.

Trước khi một loại thuốc mới được sử dụng thì cần nhiều năm nghiên cứu và thử nghiệm để đảm bảo công dụng và sự an toàn của thuốc. Các nghiên cứu thử nghiệm thuốc mới trên người được gọi là thử nghiệm lâm sàng.

Loại nghiên cứu này cũng được sử dụng để đánh giá các phương pháp mới, chẳng hạn như kết hợp phẫu thuật hoặc xạ trị với các thuốc mới, theo một cách mới hơn để điều trị bệnh. Kết quả nghiên cứu sẽ giúp cải thiện chất lượng cuộc sống và nâng cao tuổi thọ cho người bệnh.

Thử nghiệm lâm sàng là bắt buộc đối với mọi loại thuốc trước khi được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt.

• Thử nghiệm được thực hiện để đánh giá hiệu quả của phương pháp điều trị mới;
• Thử nghiệm để giúp xác định giai đoạn nào sẽ có hiệu quả tốt;
• Những người tham gia thử nghiệm có thể là bệnh nhân mắc bệnh cụ thể hoặc tình nguyện viên khỏe mạnh;
• Thử nghiệm được thực hiện trên động vật trước, để xác định tính an toàn.

Các thử nghiệm lâm sàng để thử nghiệm các loại thuốc mới, giúp xác định xem loại nào hoạt động tốt.

Không phương pháp điều trị nào có thể chữa khỏi cho tất cả các bệnh nhân. Nhiều phương pháp điều trị và thuốc có tác dụng phụ, vì vậy các nhà nghiên cứu luôn tìm kiếm những phương pháp tốt hơn để điều trị bệnh.

Các thử nghiệm lâm sàng là rất quan trọng để hiểu loại thuốc, hoặc quy trình nào là tốt cho bệnh nhân và vào thời điểm nào.

Nếu không có các kết quả từ các thử nghiệm lâm sàng, các liệu pháp mới sẽ không được chấp nhận sử dụng, vì không có bằng chứng nào cho thấy chúng hoạt động tốt hơn, nhanh hơn hoặc an toàn hơn các lựa chọn khác.

Các tổ chức, cơ quan và công ty khác nhau có thể tham gia vào một thử nghiệm lâm sàng. Ví dụ: một nhóm các nhà nghiên cứu thực hiện nghiên cứu; còn tài trợ đến từ một cơ quan y tế công cộng, tổ chức nghiên cứu hoặc công ty dược phẩm. Người quản lý một thử nghiệm lâm sàng được gọi là điều tra viên chính (PI), thường là một bác sĩ y khoa có nhiều kinh nghiệm trong nghiên cứu.

PI đứng đầu nhóm nghiên cứu, gồm các bác sĩ, nhà khoa học, điều dưỡng, nhà tâm lý học và các chuyên gia nghiên cứu khác.

Các chuyên gia sẽ cùng thiết kế thử nghiệm lâm sàng để phân tích, giải thích và trình bày kết quả.

Mỗi thử nghiệm lâm sàng có một kế hoạch tổng thể bao gồm các thông tin:

• Ai đủ điều kiện tham gia?
• Có bao nhiêu người sẽ tham gia?
• Lấy thông tin gì? Ví dụ: mẫu máu hoặc phân, kích thước khối u, xét nghiệm gen...
• Thông tin chi tiết về kế hoạch điều trị?

Các thử nghiệm lâm sàng bao gồm một loạt các bước được gọi là các giai đoạn. Mỗi giai đoạn nhằm trả lời cho một câu hỏi cụ thể và nâng cao hiểu biết về phương pháp điều trị mới, trước khi được phê duyệt hoặc khuyến nghị sử dụng.

4.1 Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1

Các nghiên cứu đầu tiên ở người được gọi là thử nghiệm giai đoạn 1. Mục đích của thử nghiệm giai đoạn 1 là xác định sự an toàn của thuốc nhưng chỉ có một số lượng nhỏ bệnh nhân hoặc tình nguyện viên khỏe mạnh tham gia. Các thử nghiệm ở giai đoạn 1 có thể giúp trả lời các câu hỏi như liều lượng bao nhiêu là hiệu quả và tác dụng phụ nào có thể xảy ra.

4.2 Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2

Thử nghiệm giai đoạn 2 có số lượng bệnh nhân lớn hơn. Giai đoạn này tập trung cụ thể hơn vào việc xem điều trị hiệu quả tốt như thế nào ở bệnh nhân. Thử nghiệm giai đoạn 2 có thể xem xét các tình huống cụ thể hoặc các nhóm bệnh nhân khác nhau.

4.3 Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3

• Thử nghiệm giai đoạn 3 gồm số lượng lớn bệnh nhân. Ở giai đoạn này, các nhà nghiên cứu so sánh hiệu quả và độ an toàn của phương pháp điều trị mới với phương pháp điều trị hiện có;
• Các thử nghiệm giai đoạn 3 có thể chứng minh lợi ích của một loại thuốc mới so với các phương pháp điều trị hiện tại. Sau đó, kết quả có thể được trình bày cho các cơ quan quản lý để được cấp giấy phép lưu hành trong thị trường.

Trong mỗi giai đoạn, các nhà khoa học sẽ nỗ lực để đảm bảo rằng kết quả không bị ảnh hưởng bởi sai lệch. Nói cách khác, họ muốn đảm bảo rằng kết quả nhận được là từ thuốc chứ không do yếu tố khác.

Một số bước bao gồm:

• Các nhóm so sánh:

Những người tham gia được chia thành các nhóm để có thể so sánh thuốc mới với thuốc cũ. Thường thì cả 2 nhóm, người bệnh đều được nhận những thuốc điều trị kinh điển, và rồi một nhóm được nhận thêm thuốc được nghiên cứu trong khi nhóm còn lại được nhận thuốc được làm giống như thuốc nghiên cứu, hay còn được gọi thuốc giả dược (placebo).

• Ngẫu nhiên:

Thông thường, việc đưa bệnh nhân vào nhóm nào sẽ được phân bổ ngẫu nhiên bằng máy tính. Điều này đảm bảo rằng mọi người được chia ngẫu nhiên.

• Giấu mặt:

Những người tham gia thử nghiệm và những người điều trị không được biết ai đang điều trị với loại thuốc mới, ai đang điều trị với giả dược. Điều này được gọi là một thử nghiệm "mù đôi”.

Những người tham gia được lựa chọn dựa trên việc họ có đáp ứng các tiêu chí cụ thể hay không.

Các phương pháp điều trị hoặc chiến lược điều trị mới cần được đánh giá xem cái nào hiệu quả nhất trên một số bệnh hoặc nhóm người nhất định. Vì vậy đôi khi một số người được mời hoặc đề nghị tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng.

Nếu đáp ứng các yêu cầu lựa chọn, một người có đủ điều kiện để đăng ký. Điều kiện sẽ thay đổi khác nhau ở mỗi thử nghiệm nhưng thường là:

• Giai đoạn bệnh;
• Tuổi tác;
• Các loại thuốc khác đang sử dụng;
• Các bệnh trước đó hoặc hiện có;
• Các biến chứng nếu có từ bệnh đang mắc.

Ban tổ chức sau đó sẽ cung cấp thêm thông tin về việc tham gia. Thông tin này sẽ phác thảo những nguy cơ và lợi ích mà mỗi người nhận được nếu họ tham gia.

Lợi ích của việc tham gia các thử nghiệm lâm sàng có thể bao gồm chi phí. Một số thử nghiệm cung cấp miễn phí thuốc, dịch vụ hoặc cả hai cho những người đăng ký.

Nếu thử nghiệm bao gồm chi phí, số tiền sẽ thay đổi tùy thuộc vào số lượng chi tiết cần thu thập và thời gian của người tham gia. Chẳng hạn, một nghiên cứu yêu cầu người tham gia ở lại qua đêm thường sẽ trả cao hơn so với một nghiên cứu chỉ cần một hoặc hai giờ.

Bất cứ ai quyết định tham gia thử nghiệm lâm sàng nên yêu cầu việc giải thích rõ ràng về mục đích của thử nghiệm và vai trò của mỗi nhà tài trợ.

Trước khi một thử nghiệm lâm sàng bắt đầu, các bác sĩ phải giải thích rõ những gì muốn đạt được qua thử nghiệm.

Họ phải trình bày điều này với Hội đồng khoa học và Hội đồng đạo đức.

Cơ quan đánh giá phải đảm bảo rằng thử nghiệm mang tính đạo đức, các quyền của người tham gia được bảo vệ và các tiêu chuẩn thực hành lâm sàng cao nhất sẽ được tuân thủ.

Các thử nghiệm được tiến hành trong môi trường chăm sóc y tế trang bị đầy đủ và có nhân viên có kinh nghiệm, để có thể xử lý cho bất kỳ trường hợp khẩn cấp nào có thể xảy ra.

Ngay cả các thử nghiệm mang tính đạo đức và được lên kế hoạch cẩn thận nhất về thuốc mới để sử dụng cho con người thì cũng có những rủi ro và đôi khi đi sai đường.

Để giảm thiểu rủi ro, thuốc mới sẽ được thử nghiệm trên chuột trước, sau đó mới là các xét nghiệm về độc tính trên người. Tiếp theo, sản phẩm thường được thử nghiệm ở những tình nguyện viên khỏe mạnh, bắt đầu với liều đơn và tăng dần về số lượng. Nếu không có vấn đề gì, các tình nguyện viên sẽ dùng nhiều liều, tăng liều trước khi áp dụng sản phẩm cho người bệnh.

Mỗi bước được lên kế hoạch cẩn thận và xem xét trước khi bước tiếp theo được thực hiện. Tuy nhiên, dù được giám sát chặt chẽ, các thử nghiệm lâm sàng đôi khi gặp các tác dụng phụ hoặc phản ứng không mong muốn.

Các chiến lược, thuốc mới hoặc phương pháp điều trị mới có thể không mang lại lợi ích gì, hoặc có thể gây ra tác dụng phụ không mong muốn. Vì lý do này, những người tham gia thử nghiệm phải được chắc chắn sẽ an toàn.

Đây là lý do tại sao quá trình thử nghiệm lâm sàng rất lâu và các quy tắc về thử nghiệm rất nghiêm ngặt.

Các thử nghiệm lâm sàng rất quan trọng trong việc cải thiện và thúc đẩy chăm sóc y tế, để tối đa hóa hiệu quả và giảm thiểu rủi ro.

Trung tâm ung bướu - Bệnh viện Đa khoa Quốc tế Vinmec Times City cũng được chọn là một trong những đơn vị tham gia thử nghiệm lâm sàng đa quốc gia (nhiều nước cùng tham gia) vì đáp ứng được yêu cầu khắt khe về điều kiện trang thiết bị và đội ngũ y bác sĩ.

Quý khách có bất cứ thắc mắc nào về thử nghiệm lâm sàng tại Vinmec Times City vui lòng liên hệ qua HOTLINE 0243 9743 556.