Việc điều trị trúng đích sẽ chỉ hiệu quả nếu khối u có các phân tử đặc hiệu (hay còn gọi là phân tử đích) để thuốc có thể nhắm vào hoặc có thể sẽ không còn hiệu quả nếu các phân tử đặc hiệu này đã thay đổi.

Liệu pháp điều trị đích ung thư là một phương pháp trị ung thư bằng cách sử dụng thuốc. Nó khác với liệu pháp hóa trị truyền thống. Thuốc ở đây là một liệu pháp có mục tiêu cụ thể giúp ngăn chặn sự phát triển và lan rộng của khối u. Chúng hoạt động bằng cách tấn công vào các gen hay protein chuyên biệt.