Thuốc Spinraza là loại thuốc đầu tiên được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa kỳ (FDA) chấp thuận sử dụng trong điều trị bệnh lý teo cơ cột sống (bệnh thần kinh vận động) ở người lớn và trẻ em. Vậy thuốc Spinraza công dụng như thế nào?
1. Thuốc Spinraza là thuốc gì?
Thuốc Spinraza là loại thuốc đặc trị cho căn bệnh hiếm gặp - bệnh teo cơ cột sống (SMA). Đây là bệnh di truyền gây suy yếu các cơ bao gồm cả cơ ở phổi.
Bệnh nhân bị teo cơ cột sống thiếu một loại protein gọi là “tế bào thần kinh vận động sinh tồn” cần thiết cho các tế bào thần kinh vận động (tế bào thần kinh tủy sống kiểm soát chuyển động bình thường của cơ thể). Protein tế bào thần kinh vận động sinh tồn được tạo ra từ hai gen SMN1 và SMN2. Bệnh nhân mắc SMA thiếu gen SMN1 nhưng lại có gen SMN2 phần lớn tạo ra các protein tế bào thần kinh vận động sinh tồn ngắn, không hoạt động tốt như một protein có chiều dài đầy đủ.
Chính vì vậy thuốc Spinraza là một oligonucleotide tổng hợp anti-sense (một loại vật liệu di truyền) cho phép gen SMN2 tạo ra protein có chiều dài đầy đủ, có thể hoạt động bình thường, nhờ vậy đã thay thế cho các protein bị thiếu, làm giảm triệu chứng của bệnh. Các nghiên cứu đối chứng cho thấy hiệu quả điều trị của Spinraza đối với trẻ em mắc SMA trong việc phát triển khả năng ngồi, lăn, bò, đứng và đi so với nhóm giả dược.
2. Liều sử dụng của thuốc Spinraza
Thuốc Spinraza chỉ có thể được mua theo đơn kê toa của bác sĩ điều trị có kinh nghiệm trong bệnh lý teo cơ cột sống. Thuốc có dạng dung dịch tiêm trong lọ 12 mg, được tiêm trực tiếp vào trong lưng dưới, cột sống bởi bác sĩ có kinh nghiệm thực hiện thủ thuật này. Bệnh nhân có thể phải dùng thuốc an thần trước khi tiêm Spinraza.
Liều khuyến cáo của thuốc Spinraza là 12 mg/ lần tiêm càng sớm càng tốt sau khi bệnh nhân được chẩn đoán mắc bệnh teo cơ cột sống. Các liều tiếp theo sau liều đầu tiên nên ở giai đoạn 2,4 và 9 tuần. Sau đó cứ 4 tháng tiêm 1 liều. Điều trị nên được tiếp tục miễn là bệnh nhân còn có cải thiện về mặt triệu chứng lâm sàng.
3. Tác dụng phụ của thuốc Spinraza
Ở một số bệnh nhân khi sử dụng thuốc Spinraza có thể gặp các tác dụng phụ như:
- Tăng nguy cơ chảy máu do giảm tiểu cầu, bất thường đông máu
- Tăng nguy cơ tổn thương thận: viêm thận cấp tính có khả năng tử vong
- Nhức đầu
- Đau lưng
- Nôn mửa
- Sốt, táo bón
Nguyên nhân của tác dụng phụ thường là do việc tiêm thuốc vào cột sống mỗi ngày gây nên. Ngoài ra ở trẻ sơ sinh không thể đánh giá tác dụng phụ vì khả năng truyền đạt còn hạn chế. Spinraza có thể gây hại cho thai nhi do đó phụ nữ mang thai cần thông báo cho bác sĩ về tình trạng thai kỳ trước khi sử dụng thuốc.
Trên đây là những thông tin về thuốc Spinraza. Lưu ý, Spinraza là thuốc kê đơn, người bệnh cần dùng thuốc theo đúng chỉ định và hướng dẫn của bác sĩ, dược sĩ.
