Thành công từ ca ghép tế bào gốc chữa bại não do viêm não tự miễn đầu tiên trên thế giới khẳng định vị thế dẫn đầu của Vinmec trong lĩnh vực y học tái tạo ở khu vực. Đây cũng là nền tảng để mở đường cho phương pháp điều trị hiệu quả các ca bệnh phức tạp tại Việt Nam - sử dụng tế bào gốc như một sản phẩm thuốc để phần đông bệnh nhân có thể tiếp cận.
GS.TS Nguyễn Thanh Liêm, Viện trưởng Viện nghiên cứu Tế bào gốc và công nghệ gen Vinmec (VRISG) chia sẻ về thành tựu mới từ ghép tế bào gốc và tương lai của phương pháp y học hiện đại này.
Liệu pháp sống còn cứu những ca bệnh nan y
Thưa Giáo sư (GS), được biết vừa qua Viện nghiên cứu Tế bào gốc và công nghệ gen Vinmec đã thực hiện thành công ca ghép tế bào gốc chữa bại não do viêm não tự miễn đầu tiên trên thế giới, mang lại hiệu quả trông thấy. Xin GS cho biết, tại sao trường hợp này đặc biệt như vậy?
Viêm não tự miễn là bệnh khá hiếm gặp và trên thế giới cho đến nay phác đồ điều trị chủ yếu là dùng các thuốc chống viêm và ức chế miễn dịch tuy nhiên nhiều trường hợp vẫn không đáp ứng với các phương pháp điều trị nêu trên. Ca bệnh này là một cháu bé 5 tuổi ở Nam Định, rất đặc biệt, như từ trước đến nay chúng ta vẫn gọi là nan y, tuyệt vọng, không có giải pháp nào cả. Khi đến Vinmec, bệnh nhân đã điều trị tất cả thuốc có thể có rồi, nhưng vẫn không đáp ứng được. Bệnh nhân sống thực vật, không còn nhận thức, nằm tại chỗ và liên tục có các cơn co giật, ăn thì phải qua xông dạ dày, đại tiện tiểu tiện không tự chủ.
Trên thế giới chưa nước nào thực hiện ghép tế bào gốc cho bệnh nhân bại não do viêm não tự miễn, mà mới chỉ thử nghiệm trên động vật. Tuy nhiên, với kinh nghiệm ghép tế bào gốc mà Vinmec đã thực hiện cho nhiều loại bệnh có kết quả tốt, chúng tôi quyết định ghép tế bào gốc cho bệnh nhân này vì đây cũng là lựa chọn cuối cùng.
Sau ba lần ghép, kết quả chúng ta nhận được vô cùng phấn khởi. Cháu tiến bộ từng ngày, không chỉ ngồi được mà còn đứng dậy, vận động đi lại như người bình thường. Nhận thức và ngôn ngữ đang dần quay trở lại, đã biết nhận người thân, có tình cảm, đôi khi đã biết gọi mẹ, gọi bà. Tôi hi vọng thời gian tới tình trạng sẽ tiến triển nhiều hơn nữa.
Thành công này có ý nghĩa thế nào với y học, thưa GS?
Vinmec đang soạn thảo để công bố công trình khoa học này ra quốc tế trên các tạp chí chuyên ngành, đồng thời xây dựng quy trình ghép chuẩn để có thể chia sẻ kinh nghiệm với các đồng nghiệp, tạo thêm nhiều cơ hội được chữa trị cho trẻ em bị bại não. Bởi trường hợp này rất hi hữu, hiếm gặp, chưa nước nào có kinh nghiệm, công trình khoa học này sẽ giúp cộng đồng quốc tế có điều kiện tham khảo.
Thành công này cùng với những kết quả tích cực mà Vinmec đã thực hiện qua phương pháp ghép tế bào gốc, như 90% ca bệnh tự kỷ có sự thay đổi tích cực, 80% bệnh nhân bại não tiến triển tốt..., càng củng cố một bằng chứng khoa học: với những tổn thương thần kinh mắc phải, đặc biệt trẻ nhỏ thì ghép tế bào gốc là phương pháp hiệu quả.
GS và các cộng sự tại Vinmec đã có những thành tựu từ liệu pháp ghép tế bào gốc được thế giới ghi nhận. So với thế giới, chúng ta đang đứng ở đâu trong lĩnh vực này, thưa GS? Và vì sao Vinmec có thể đạt được những kết quả đáng ngạc nhiên như vậy?
Có thể nói, nhiều công trình nghiên cứu khoa học về tế bào gốc của Việt Nam đi sớm hơn so với thế giới, trong đó có vai trò tiên phong của Vinmec với việc chủ động nghiên cứu và phát triển nhiều công trình trong lĩnh vực này.
Vấn đề ghép tế bào gốc chúng tôi đã theo đuổi từ rất lâu rồi, và thành công ở Vinmec cũng nhờ một điều kiện: Chúng tôi vừa là người làm nghiên cứu vừa là người làm lâm sàng. Chúng tôi hiểu lâm sàng cần gì, những bệnh gì có thể ghép và có thể đáp ứng được tế bào gốc. Chúng tôi cũng làm nghiên cứu nên hiểu làm thế nào có tế bào gốc đáp ứng được hiệu quả. Đồng thời, ở Vinmec có sự kết nối chặt chẽ giữa Viện nghiên cứu và bệnh viện trong một tổng thể không tách rời, thuận tiện cho cả việc nghiên cứu và ứng dụng. Điều này giúp chúng tôi đi nhanh hơn.
Liệu pháp dùng tế bào gốc không còn là giấc mơ xa vời với bệnh nhân nghèo
Liệu chúng ta có thể nghĩ tới việc ứng dụng phương pháp điều trị bằng ghép tế bào gốc cho nhiều loại bệnh hơn không thưa GS?
Chắc chắn rồi. Ngay trước mắt, Vinmec có hai dự án quan trọng là bệnh phổi tắc nghẽn và di chứng thần kinh sau chấn thương sọ não. Mỗi năm ở Việt Nam có hơn 17.000 vụ tai nạn giao thông, số người sống sót sau tai nạn mang di chứng chấn thương sọ não rất cao. Những dự án này giúp điều trị bằng tế bào gốc đi vào đời sống nhiều hơn.
Ngoài ra, Vinmec còn nghiên cứu thực hiện chữa đột quỵ bằng tế bào gốc. Hơn 200.000 người bị đột quỵ mỗi năm tại Việt Nam là vấn đề rất lớn, người bệnh mang di chứng nặng nề ảnh hưởng đến chất lượng sống. Hi vọng nếu dự án về đột quỵ thành công thì sẽ đóng góp rất lớn cho cộng đồng.
Hiệu quả là vậy, nhưng sự phức tạp trong cấy ghép khiến chi phí mỗi ca chữa trị lên tới hàng tỷ đồng, phần đông bệnh nhân, đặc biệt là người nghèo rất khó tiếp cận. Liệu đây sẽ mãi là liệu pháp cho những người giàu?
Chi phí cấy ghép tế bào gốc vẫn là rào cản lớn. Tất nhiên so các nước thì chi phí mỗi ca phẫu thuật ghép tế bào gốc ở Việt Nam chỉ bằng một nửa. Hiện Vinmec đang có thuận lợi như được Tập đoàn Vingroup đầu tư về trang thiết bị hiện đại để nghiên cứu, các ca bệnh được Quỹ Thiện Tâm (thuộc Vingroup) tài trợ viện phí. Nhưng để đông đảo mọi tầng lớp xã hội có thể tiếp cận được phương pháp này thì phải có giải pháp về giá thành.
Vì thế, Vinmec đánh giá khả năng sử dụng tế bào gốc như một sản phẩm thuốc (off-the-shelf) trong điều trị nhiều bệnh khác nhau, sản xuất tế bào gốc trung mô theo quy mô công nghiệp từ dây rốn của người hiến tặng - vốn đã được cấp phép mà không vướng mắc về mặt y đức. Khi sản xuất số lượng lớn thì giá thành sản phẩm sẽ giảm và quan trọng hơn là sẵn có để dùng, không chỉ tại Vinmec mà còn ở các cơ sở y tế khác. Sản xuất tế bào gốc chính là công đoạn khó khăn và tốn kém nhất trong quy trình ghép.
Với hướng đi đầy triển vọng trên, tôi tin rằng liệu pháp tiên tiến này sẽ đi vào cuộc sống nhiều hơn, mang lại thêm nhiều hy vọng sống hơn nữa cho người bệnh.
Cảm ơn GS về cuộc trao đổi!
BOX: GS.TS Nguyễn Thanh Liêm hiện là Viện trưởng Viện nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ Gen Vinmec. GS Liêm là chuyên gia hàng đầu về phẫu thuật nội soi nhi khoa của thế giới và là người tiên phong trong lĩnh vực ghép tế bào gốc điều trị các bệnh nan y tại Việt Nam (tự kỉ, bại não, loạn sản phế quản phổi, xơ gan...).
Giáo sư được phong tặng danh hiệu Anh hùng lao động thời kỳ đổi mới, Giải thưởng Hồ Chí Minh, là nhà khoa học Việt Nam đầu tiên nhận giải thưởng Nikkei châu Á danh giá.
