Tìm hiểu về thuốc Risdiplam

Thuốc Risdiplam có thành phần được chỉ định trong điều trị bệnh teo cơ cột sống ở người bệnh có độ tuổi từ 2 tháng tuổi trở lên. Thuốc Risdiplam tác dụng thông qua việc điều chỉnh nối mARN của nơron thần kinh vận động thứ 2. Thuốc được bào chế ở dạng dạng và người bệnh cần hiểu rõ thuốc cũng như cách sử dụng để đạt hiệu quả tốt nhất.

Teo cơ tuỷ sống là một trong những bệnh liên quan đến hệ thần kinh cơ hiếm và đặc trưng bởi sự chết dần của tế bào thần kinh vận động ở sừng trước tủy sống và teo các cơ tương ứng với tế bào thần kinh bị tổn thương. Những trường hợp người bệnh gặp tình trạng này thường dẫn đến tử vong sớm do khuyến khuyết về di truyền gen SMN1.

Bệnh teo cơ tủy sống biểu hiện ở các mức độ nặng nhẹ khác nhau, nhưng tất cả người bệnh đều có teo cơ và giảm vận động cơ. Hơn nữa, các cơ gần trung tâm, cơ gốc chi ở tay và chân, cơ hô hấp sẽ bị ảnh hưởng trước ở những trường hợp bị teo cơ tuỷ sống. Các hệ thống cơ khác cũng bị ảnh hưởng đặc biệt ở tuýp khởi phát sớm của bệnh. Bệnh teo cơ tuỷ sống được di truyền theo gen lặn.

Thuốc Risdiplam có thành phần hoạt động được chấp nhận trong điều trị bệnh teo cơ tủy sống ở người lớn và trẻ em từ 2 tháng tuổi trở lên.

Thuốc Risdiplam tác dụng với cơ chế thông qua sự tồn tại của bộ điều chỉnh nôi tế bào thần kinh vận động số hai thiết kết lại để điều trị teo cơ tủy sống do đột biến nhiễm sắc thể. Hơn nữa, thuốc Risdiplam còn hoạt động để tăng cường và duy trì việc sản xuất protein SMN và các mô ngoại vi. Protein SMN được tìm thấy khắp trên cơ thể và có vai trò rất quan trọng để duy trì tế bào thần kinh vận động khỏe mạnh, giúp cho truyền tín hiệu chuyển động từ não đến cơ bắp.

Bên cạnh đó, thuốc Risdiplam được thử nghiệm lâm sàng ở một nhóm đối tượng khác nhau bao gồm cả trẻ sơ sinh và người lớn. Không những thế, thuốc Risdiplam cũng được thực hiện nghiên cứu ở những trường hợp người bệnh trước đây đã được chỉ định liệu pháp tăng cường điều trị bệnh teo cơ tuỷ sống khác. Khi người bệnh cụ thể thực hiện thử nghiệm với thuốc Risdiplam cần trải qua giai đoạn “rửa trôi” có nghĩa là phải ngừng sử dụng thuốc trước đó và chờ cho thuốc đào thải hết ra khỏi cơ thể mới sử dụng thuốc Risdiplam.

Thuốc Risdiplam được bào chế ở dạng dung dịch uống, với hàm lượng 60mg và pha lỏng trong thể tích 80ml. Thuốc có màu vàng nhạt, vàng đậm, hoặc màu xanh lá nhạt. Dung dịch được chứa trong chai thuỷ tinh có màu hổ phách để đảm bảo hoạt tính của thuốc được lưu giữ lâu dài.

Thuốc Risdiplam được sử dụng bằng đường uống có thể sau bữa ăn hoặc vào một thời điểm nhất định trong ngày.

Liều sử dụng thuốc Risdiplam được áp dụng theo chỉ định của bác sĩ, và tuỳ thuộc vào tình trạng thực tế của người bệnh, độ tuổi và trọng lượng cơ thể. Tuỳ từng độ tuổi sẽ có liều lượng sử dụng thuốc Risdiplam khác nhau bao gồm:

• Trẻ từ 2 tháng tuổi đến dưới 2 tuổi được khuyến nghị sử dụng với hàm lượng thuốc Risdiplam là 0.2mg/kg thể trọng
• Trẻ từ hai tuổi trở lên và cân nặng nhẹ hơn 20kg thì sử dụng thuốc Risdiplam với hàm lượng 0.25mg/kg thể trọng
• Trẻ từ 2 tuổi trở lên và có cân nặng trên 20kg thì sử dụng thuốc Risdiplam với hàm lượng 5mg/kg

Thuốc Risdiplam được bào chế ở dạng lỏng nên người bệnh hoặc người chăm sóc nên chuẩn bị liều thuốc sử dụng ở dạng ống tiêm uống để đạt được sự chuẩn xác. Sau khi đã định lượng liều thuốc thì cần uống thuốc ngay. Nếu không sử dụng ngay trong vòng 5 phút liều thuốc có thể xem bị hỏng và cần loại bỏ thuốc, đồng thời chuẩn bị thêm liều thuốc mới.

Đối với trẻ đang bú mẹ thì nên sử dụng thuốc Risdiplam ngay sau bữa bú. Bà mẹ không nên trộn lẫn thuốc với sữa mẹ hoặc sữa công thức để cho trẻ uống. Vì hành động này có thể gây biến đổi tính chất của thuốc.

Khi sử dụng thuốc Risdiplam người bệnh luôn được khuyến khích uống nhiều nước sau khi uống thuốc. Điều này đảm bảo thuốc đã được vào dạ dày đầy đủ liều. Nếu người bệnh không thể nuốt được thuốc Risdiplam thì cần đặt ống thông mũi - dạ dày để dùng thuốc Risdiplam.

Trong trường hợp người bệnh bị bỏ lỡ liều thuốc Risdiplam thì nên sử dụng thuốc càng sớm càng tốt, nếu vẫn còn trong thời gian khoảng 6 giờ kể từ khi quên liều. Sau đó, lịch trình sử dụng thuốc Risdiplam thông thường có thể được tiếp tục vào ngày hôm sau. Nếu thời gian vượt quá 6 giờ thì có thể bỏ qua liều đã quên và liều tiếp theo người bệnh nên thực hiện đều đặn vào thời điểm dự kiến.

Nếu người bệnh sử dụng thuốc Risdiplam mà không nuốt hoàn toàn hoặc bị nôn ra sau khi uống thì không nên sử dụng ngay một liều để bù cho liều đã mất. Thay vào đó, người bệnh vẫn nên đợi cho đến ngày hôm sau để sử dụng liều tiếp theo tại thời điểm đã định nhằm giúp hạn chế các yếu tố nguy cơ liên quan đến quá liều.

Khi sử dụng thuốc Risdiplam trong điều trị có thể gặp một số tác dụng phụ khá phổ biến bao gồm sốt, tiêu chảy, phát ban. Đối với trẻ nhỏ, đặc biệt là trẻ sơ sinh thì có thể gặp thêm một số triệu chứng như chảy nước mũi, hắt hơi, đau họng và ho do nhiễm trùng đường hô hấp trên, viêm phổi, táo bón, nôn mửa. Mặc dù thuốc Risdiplam đã được phê duyệt là phương pháp điều trị bệnh teo cơ tủy sống ở người lớn và trẻ em từ 2 tháng tuổi trở lên, nhưng do đây là bệnh lý mãn tính nên việc sử dụng thuốc Risdiplam cần được duy trì đều đặn hàng ngày nhằm ổn định hoạt chất và tác dụng trong cơ thể. Đồng thời người bệnh khi điều trị cần tuân thủ liệu lượng theo đúng chỉ định của bác sĩ nhằm đảo bảo hiệu quả điều trị.

Một số lưu ý khi sử dụng thuốc Risdiplam:

• Trước khi sử dụng thuốc Risdiplam người bệnh cần thông báo cho bác sĩ biết được tất cả các điều kiện y tế cũng như bệnh lý mà người bệnh đang mắc đặc biệt là các bệnh liên quan đến gan.
• Nếu người bệnh là phụ nữ đang mang thai hoặc dự kiến có thai thì nên hỏi ý kiến bác sĩ trước khi sử dụng thuốc Risdiplam. Bởi vì thuốc Risdiplam có thể gây hại cho thai nhi. Vì vậy, khi khởi đầu điềutrị với thuốc Risdiplam thì bác sĩ cần thực hiện các xét nghiệm kiểm tra về việc mang thai. Đồng thời có thể sử dụng các biện pháp tránh thai hiệu quả khi đang điều trị và duy trì ít nhất một tháng sau khi sử dụng thuốc Risdiplam. Thuốc Risdiplam cũng ảnh hưởng đến khả năng sinh sản của người nam giới trưởng thành. Vì vậy, nếu có kế hoạch sinh con thì cần tránh đối tác trong thời gian sử dụng thuốc. Chỉ nên thực hiện kế hoạch này sau khi sử dụng thuốc ít nhất 1 tháng.
• Đối với phụ nữ đang cho con bú do không biết thuốc Risdiplam có đi vào sữa mẹ hay không hoặc do không biết thuốc có làm hại cho bé hay không thì tốt nhất không nên cho trẻ bú vào thời điểm đang sử dụng thuốc Risdiplam để điều trị.
• Người bệnh nên tránh không để thuốc Risdiplam dính vào da hoặc vào trong mắt trong quá trình sử dụng. Nếu bị dính cần thực hiện vệ sinh ở vị trí đó bằng xà phòng và nước dưới vòi chảy.
• Người bệnh cần thông báo cho bác sĩ biết về tất cả các loại thuốc đang sử dụng trước khi sử dụng thuốc Risdiplam, bao gồm cả thuốc kê theo đơn, thuốc không kê đơn, thảo dược, vitamin hoặc các chất bổ sung... Vì các thuốc này có thể tác động đến tác dụng hoặc quá trình chuyển hoá của thuốc Risdiplam.

Hy vọng những thông tin trong bài viết trên đã giúp độc giả hiểu rõ hơn về thuốc Risdiplam. Để đảm bảo hiệu quả sử dụng, người dùng cần đọc kỹ hướng dẫn và tuân thủ theo đúng hướng dẫn của bác sĩ, dược sĩ chuyên môn.

Nguồn tham khảo: roche.com, drugs.com