Thuốc Risdiplam có thành phần được chỉ định trong điều trị bệnh teo cơ cột sống ở người bệnh có độ tuổi từ 2 tháng tuổi trở lên. Thuốc Risdiplam tác dụng thông qua việc điều chỉnh nối mARN của nơron thần kinh vận động thứ 2. Thuốc được bào chế ở dạng dạng và người bệnh cần hiểu rõ thuốc cũng như cách sử dụng để đạt hiệu quả tốt nhất.