Thuốc Luxturna được dùng để điều trị loạn dưỡng võng mạc liên quan đến đột biến RPE65 biallelic. Thành phần chính của Luxturna là Voretigene neparvovec-rzyl được tạo ra từ một loại virus nhất định đã được điều chế đặc biệt. Phương pháp điều trị này được gọi là liệu pháp gen.