Thuốc Eteplirsen có tác dụng trong điều trị chứng rối loạn cơ di truyền (chứng loạn dưỡng cơ Duchenne). Eteplirsen có thể làm tăng lượng dystrophin trong cơ thể và được sử dụng bằng đường tiêm tĩnh mạch theo chỉ dẫn của bác sĩ.