Thuốc Alglucosidase Alfa được chỉ định sử dụng cho bệnh nhân được chẩn đoán xác định mắc bệnh Pompe. Tuy nhiên, sử dụng thuốc Alglucosidase Alfa có thể gặp một số tác dụng phụ như chóng mặt, đau đầu, tim đập nhanh... Vì vậy người bệnh cần tìm hiểu kỹ và tham khảo tư vấn của bác sĩ trước khi sử dụng.

Bệnh hiếm pompe là bệnh lý di truyền hiếm gặp về rối loạn thần kinh cơ dẫn tới nguy cơ tàn tật theo thời gian và khả năng tử vong do sự tích tụ glycogen trong tiêu thể khiến cơ xương, cơ hô hấp và cơ tim bị tổn thương. Chính vì sự hiếm gặp này mà bệnh lý Pompe cũng như các bệnh lý thần kinh cơ khác cần được chẩn đoán sớm để điều trị kịp thời, cải thiện tuổi thọ cho trẻ.

Liệu pháp thay thế enzyme (ERT) là phương pháp điều trị hiệu quả duy nhất đối với một số bệnh hiếm thuộc nhóm bệnh rối loạn dự trữ lysosome như: bệnh Gaucher, bệnh Fabry, nhóm Mucopolysaccharidosis, bệnh Pompe.