Công dụng thuốc Alglucosidase Alfa

Thuốc Alglucosidase Alfa được chỉ định sử dụng cho bệnh nhân được chẩn đoán xác định mắc bệnh Pompe. Tuy nhiên, sử dụng thuốc Alglucosidase Alfa có thể gặp một số tác dụng phụ như chóng mặt, đau đầu, tim đập nhanh... Vì vậy người bệnh cần tìm hiểu kỹ và tham khảo tư vấn của bác sĩ trước khi sử dụng.

Bệnh Pompe hay bệnh thiếu hụt acid alpha glucosidase là một bệnh hiếm gặp, và thậm chí có thể gây tử vong với tỷ lệ mắc toàn cầu. Ước tính theo các thống kê có khoảng 1/40000 ca bệnh. Bệnh Pompe thuộc nhóm rối loạn dự trữ lysosome vì nó được gây ra bởi sự thiếu hụt enzyme lysosome tự nhiên hay còn là acid alpha glucosidase có chức năng trong phân giải glycogen của lysosome thành đường glucose.

Sự thiếu hụt enzyme này có thể dẫn đến tình trạng tích tụ glycogen trong các mô khác nhau của cơ thể, đặc biệt cơ tim, hô hấp và cơ xương. Từ đó dẫn tới sự phát triển của bệnh cơ tim phì đại và suy nhược cơ tiến triển bao gồm cả tình trạng suy giảm chức năng hô hấp của người bệnh. Thuốc Alglucosidase Alfa có khả năng giúp phục hồi hoạt động của acid alpha glucosidase của lysosome dẫn đến ổn định và phục hồi chức năng cơ tim và cơ xương. Do sự ảnh hưởng của rào máu não và kích thước của enzyme thì việc hấp thu Alglucosidase Alfa trong hệ thần kinh trung ương khó xảy ra.

Thuốc Alglucosidase Alfa là thuốc gì? Thuốc Alglucosidase Alfa được chỉ định áp dụng cho liệu pháp thay thế enzyme dài hạn ở bệnh nhân được chẩn đoán xác định mắc bệnh Pompe - thiếu hụt acid alpha glucosidase. Thuốc Alglucosidase Alfa được chỉ định cho cả người lớn và trẻ em ở mọi lứa tuổi. Tuy nhiên thuốc Alglucosidase Alfa cũng chống chỉ định với những trường hợp quá mẫn cảm với thành phần của thuốc và có thể gây ra phản ứng phản vệ gây đe dọa đến tính mạng của người bệnh.

Với người lớn thuốc Alglucosidase Alfa được chỉ định liều sử dụng khuyến nghị với 20mg/kg thể trong và thuốc sử dụng hai tuần một lần. Để đánh giá mức độ đáp ứng của người bệnh với thuốc có thể dựa vào việc đánh giá toàn diện các biểu hiện lâm sàng của người bệnh.

Với trẻ em và người cao tuổi có thể áp dụng liều dùng tương tự như người lớn. Tuy nhiên, cần tuân thủ nghiêm ngặt chỉ định sử dụng thuốc của bác sĩ.

Với bệnh nhân suy gan hoặc suy thận chưa có đánh giá chi tiết về độ an toàn cũng như hiệu quả sử dụng thuốc Alglucosidase Alfa ở nhóm đối tượng này. Vì vậy cần tham khảo kỹ lưỡng ý kiến của bác sĩ trước khi quyết định sử dụng thuốc Alglucosidase Alfa.

Trong trường hợp người bệnh vô tình uống thuốc Alglucosidase Alfa quá liều so với quy định và có xuất hiện một số dấu hiệu của tác dụng phụ không mong muốn thì cần đưa người bệnh đi cấp cứu tại cơ sở y tế gần nhất để có thể hỗ trợ y tế kịp thời giúp người bệnh vượt qua tình trạng nguy hiểm.

Nếu người bệnh sử dụng thuốc Alglucosidase Alfa mà bị quên liều thì có thể sử dụng liều quên khi nhớ ra vào lúc sớm nhất. Tuy nhiên, khoảng cách giữa liều quên Alglucosidase Alfa và liều kế tiếp gần nhau thì người bệnh có thể bỏ qua liều quên và uống liều tiếp theo. Người bệnh cũng cần lưu ý không nên sử dụng gấp đôi liều vì có thể gây ra tình trạng quá liều thuốc và xảy ra các tác dụng phụ không mong muốn ảnh hưởng đến sức khoẻ hiện tại của người bệnh.

Thuốc Alglucosidase Alfa có thể gây ra một số tác dụng phụ không muốn cho người bệnh khi sử dụng trong quá trình điều trị.

• Tác dụng phụ thường gặp với những dấu hiệu quá mẫn cảm với thuốc Alglucosidase Alfa, chóng mặt, đau đầu, dị cảm, nhịp tim đập nhanh, tăng huyết áp, tím tái, đỏ bừng, ho, thở nhanh, đau thắt họng, buồn nôn, ngứa, mề đay, hồng ban dát sẩn, giật cơ, co cứng cơ, đau cơ , mệt mỏi...
• Tác dụng phụ hiến gặp bao gồm các triệu chứng như viêm kết mạc, ngưng thở, hạ huyết áp, co thắt phế quản, thở khò khè, đau bụng, phù quanh mắt, tăng tiết nước mắt, tiểu đạm, các phản ứng của tiêm truyền, giảm độ bão hoà oxy...

Thuốc Alglucosidase Alfa có thể gây ra các phản ứng phản vệ nghiêm trọng và thậm chí đe dọa đến tính mạng của trẻ sơ sinh và bệnh nhân mắc Pompe. Vì vậy cần có những biện pháp hỗ trợ y tế kịp thời như hồi sức tim phổi để cấp cứu cho người bệnh trong trường hợp nguy cấp.

Thuốc Alglucosidase Alfa có thể gây ra các phản ứng da nghiêm trong có thể qua trung gian miễn dịch bao gồm các tổn thương gây hoại tử hoặc lở loét da.

Hội chứng thận hư ở một số người mắc Pompe được điều trị bằng thuốc Alglucosidase Alfa có hiệu quá kháng thể IgG cao, vì thế bệnh nhân có thể cải thiện tình trạng bệnh khi ngừng sử dụng thuốc Alglucosidase Alfa. Vì vậy, bác sĩ cần phân tích nước tiểu của bệnh nhân định kỳ để nhận định tình trạng này.

Sử dụng thuốc nên thận trọng đối với bệnh nhân mắc bệnh tim bao gồm tổn thương chức năng tim, suy tim,... Hoặc các trường hợp người bệnh mắc các bệnh hô hấp như tổn thương chức năng hô hấp. Hoặc các đối tượng có tình trạng nhiễm trùng huyết có nguy cơ suy hô hấp trong quá trình sử dụng thuốc Alglucosidase Alfa.

Với đối tượng phụ nữ có thai và nuôi con bú thì chưa có dữ liệu nào về sử dụng Alglucosidase Alfa. Tuy nhiên, dựa vào kết quả nghiên cứu trên động vật cho thấy thuốc có độc tính trên sinh sản. Vì vậy, thuốc có thể có nguy cơ tiềm ẩn với con người. Khi sử dụng thuốc Alglucosidase Alfa cho đối tượng này cần phân tích kỹ lợi ích và rủi ro trong điều trị.