Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt thuốc tiêm Tzield (teplizumab) được dùng cho người lớn và bệnh nhi từ 8 tuổi trở lên để trì hoãn sự khởi phát thành bệnh tiểu đường tuýp 1 - giai đoạn 3 từ bệnh tiểu đường tuýp 1 - giai đoạn 2.
1. Tác dụng của thuốc Tzield
Thuốc Tzield có thành phần hoạt chất chính là Teplizumab và hệ thống các tá dược gồm: natri phosphat dibasic, natri phosphate monobasic, polysorbate 80, natri clorua và nước pha tiêm.
Tzield là một kháng thể đơn dòng kháng CD3 hoạt động bằng cách liên kết với CD3 (một kháng nguyên bề mặt tế bào, có trên tế bào lympho T) để trì hoãn sự khởi phát của bệnh tiểu đường tuýp 1 giai đoạn 3.
Việc phê duyệt một liệu pháp điều trị bổ sung giúp bác sĩ có thêm một lựa chọn mới quan trọng cho một số bệnh nhân hiện có những nguy cơ nhất định. Nghiên cứu đã kết luận rằng “Khả năng trì hoãn chẩn đoán lâm sàng trong bệnh tiểu đường tuýp 1 của thuốc Tzield có thể kéo dài hàng tháng đến hàng năm mà không có gánh nặng bệnh tật”.
Bệnh tiểu đường tuýp 1 là bệnh xảy ra khi hệ thống miễn dịch tấn công và phá hủy các tế bào tạo ra insulin. Những người được chẩn đoán mắc bệnh tiểu đường tuýp 1 có lượng glucose tăng cao cần tiêm insulin (hoặc đeo máy bơm insulin) để kiểm soát và phải kiểm tra lượng đường trong máu thường xuyên trong ngày. Mặc dù bệnh có thể xuất hiện ở mọi lứa tuổi nhưng bệnh tiểu đường tuýp 1 thường được chẩn đoán ở trẻ em và thanh niên. Một người có nguy cơ mắc bệnh tiểu đường tuýp 1 cao hơn nếu họ có cha mẹ, anh chị em mắc bệnh tiểu đường tuýp 1, mặc dù hầu hết bệnh nhân mắc bệnh tiểu đường tuýp 1 không có tiền sử gia đình.
Tzield liên kết với một số tế bào của hệ thống miễn dịch và làm chậm quá trình tiến triển thành bệnh tiểu đường tuýp 1 giai đoạn 3. Tzield có thể vô hiệu hóa các tế bào miễn dịch tấn công các tế bào sản xuất insulin, đồng thời tăng tỷ lệ các tế bào giúp điều hòa phản ứng miễn dịch.
2. Đường dùng và liều dùng của thuốc Tzield
Tzield được sử dụng bằng cách truyền tĩnh mạch, liều thuốc 1 lần/ngày, dùng trong 14 ngày liên tiếp, Mỗi lần truyền sẽ kéo dài khoảng 30 phút.
Trong 5 ngày điều trị đầu tiên, nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bệnh nhân sẽ cho người bệnh uống thuốc trước khi bắt đầu truyền dịch, những loại thuốc này bao gồm: ibuprofen, naproxen hoặc các thuốc giảm đau khác như acetaminophen, thuốc kháng histamin và thuốc chống buồn nôn. Những loại thuốc này có thể giúp giảm các triệu chứng của CRS như sốt, nhức đầu, đau cơ và khớp hoặc buồn nôn.
Liều thông thường cho người lớn và trẻ em để trì hoãn khởi phát bệnh tiểu đường tuýp 1 giai đoạn 3:
Dùng Tzield bằng cách truyền tĩnh mạch (tối thiểu 30 phút) với liều lượng dựa trên diện tích bề mặt cơ thể như sau:
- Ngày 1: 65 mcg/m2;
- Ngày 2: 125mcg/m2;
- Ngày 3: 250mcg/m2;
- Ngày 4: 500 mcg/m2
- Ngày 5 đến ngày 14: 1030 mcg/m2
Cần lưu ý: Không dùng 2 liều Tzield trong cùng một ngày.
3. Thuốc Tzield có an toàn và hiệu quả không?
Tính an toàn và hiệu quả của Tzield đã được đánh giá trong một thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi có đối chứng giả dược với 76 bệnh nhân mắc bệnh tiểu đường tuýp 1 giai đoạn 2. Trong thử nghiệm, bệnh nhân ngẫu nhiên nhận được Tzield hoặc giả được một lần mỗi ngày qua truyền tĩnh mạch trong 14 ngày. Thước đo chính xác về hiệu quả của Tzield là thời gian từ khi đưa thuốc đến khi phát triển chẩn đoán bệnh tiểu đường tuýp 1 giai đoạn 3.
Kết quả thử nghiệm cho thấy, trong thời gian theo dõi trung bình là 51 tháng, 45% trong số 44 bệnh nhân dùng Tzield sau đó được chẩn đoán mắc bệnh tiểu đường tuýp 1 giai đoạn 3, trong khi đó có đến 72% trong số 32 bệnh nhân dùng giả dược được chẩn đoán mắc bệnh tiểu đường tuýp 1 giai đoạn 3. Tóm lại, khoảng thời gian trung bình từ khi đưa thuốc đến chẩn đoán bệnh tiểu đường tuýp 1 giai đoạn 3 là 50 tháng đối với những bệnh nhân dùng Tzield và 25 tháng đối với những người dùng giả dược.
4. Tác dụng phụ của thuốc Tzield
Thuốc Tzield có thể gây ra tác dụng phụ nghiêm trọng, bao gồm:
- Hội chứng giải phóng Cytokine (CRS) với các dấu hiệu và triệu chứng bao gồm:
- Sốt;
- Cảm thấy mệt mỏi;
- Đau cơ và khớp;
- Buồn nôn;
- Đau đầu;
- Tăng men gan trong máu.
- Những dấu hiệu và triệu chứng này có thể bắt đầu trong 5 ngày đầu tiên điều trị bằng thuốc Tzield. Hãy báo cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn ngay lập tức nếu bạn phát triển bất kỳ dấu hiệu và triệu chứng nào của CRS trong quá trình điều trị bằng thuốc Tzield.
- Giảm bạch cầu: Thuốc Tzield có thể làm giảm một loại tế bào bạch cầu gọi là tế bào lympho. Giảm bạch cầu là một tác dụng phụ nghiêm trọng nhưng phổ biến có thể ảnh hưởng đến khả năng chống nhiễm trùng của cơ thể. Việc giảm số lượng bạch cầu có thể xảy ra sau liều đầu tiên của thuốc Tzield. Số lượng bạch cầu sẽ bắt đầu trở lại bình thường sau liều thứ 5 của thuốc Tzield. Một số người có thể bị giảm tế bào lympho lâu hơn và nghiêm trọng hơn.
- Phát ban và đau đầu;
- Nguy cơ nhiễm trùng nghiêm trọng;
- Nguy cơ phản ứng quá mẫn;
Tránh sử dụng đồng thời vắc xin sống, bất hoạt và vắc xin mRNA với thuốc Tzield.
5. Thận trọng khi sử dụng thuốc Tzield
- Tzield có thể gây hại cho thai nhi, vì vậy không sử dụng thuốc Tzield trong khi mang thai và ít nhất 30 ngày trước khi mang thai theo kế hoạch;
- Nếu bạn có thai trong khi dùng Tzield, bạn nên báo cáo việc mang thai của mình cho bác sĩ;
- Người ta không biết liệu Tzield có đi vào sữa mẹ hay không và liệu nó có thể gây hại cho trẻ hay không. Do đó, cần hỏi ý kiến bác sĩ nếu bạn đang cho con bú, bạn có thể cân nhắc bơm và vứt bỏ sữa mẹ trong khi điều trị và trong 20 ngày sau liều Tzield cuối cùng của bạn.
- Tzield có thể ảnh hưởng đến hiệu quả của vắc-xin, do đó cần báo cáo với bác sĩ tiêm ngừa về việc bản thân đang được điều trị bằng Tzield trước khi chủng ngừa bất kỳ loại vắc xin nào.
Thuốc Tzield có thành phần hoạt chất chính là Teplizumab và hệ thống các tá dược được dùng cho người lớn và bệnh nhi từ 8 tuổi trở lên để trì hoãn sự khởi phát thành bệnh tiểu đường tuýp 1 - giai đoạn 3 từ bệnh tiểu đường tuýp 1 - giai đoạn 2.
Nguồn tham khảo: drugs.com, tzield.com, fda.gov
