Liệu pháp tế bào gốc: “Cửa sống” cho các bệnh nan y

Bước đột phá của y học thế giới

Tại sảnh chờ khám của Trung tâm Kỹ thuật cao điều trị bại não và tự kỷ, Bệnh viện Đa khoa Quốc tế (BVĐKQT) Vinmec Times City (Hà Nội), chị Ma Thu Hường (Ý Yên, Nam Định) dù đang mang thai ở tháng thứ 7 nhưng vẫn đi lại không ngừng để đuổi theo cô con gái 7 tuổi.

Hơn 2 năm trước chị Hường không nghĩ sẽ có ngày hôm nay. Đó là khi bé Hà Gia Linh đang từ một đứa trẻ phát triển bình thường bỗng nhiên bị liệt, mất nhận thức, co giật, đại tiểu tiện không tự chủ, đi nhiều viện mà vẫn không xác định được nguyên nhân. Sau khi gửi mẫu sang Pháp, gia đình mới biết Linh bị viêm não tự miễn - một chứng bệnh vô cùng hiếm gặp, rất mới tại Việt Nam và thế giới cũng chưa có phác đồ điều trị.

“Nhìn con vật vã ngày đêm, tôi như đứt từng khúc ruột. Lúc đó cứ nghĩ là con sẽ phải sống cả phần đời còn lại như thế”, chị Hường nhớ lại.

Tuy nhiên, sau 3 lần được ghép tế bào gốc tại BVĐKQT Vinmec Times City, phép màu đã đến với Linh. Giờ đây, cô bé đã đi lại thoăn thoắt, nhận thức cải thiện, có thể tự phục vụ như nhiều đứa trẻ khác. “Con như được sinh ra một lần nữa”, chị Hường xúc động chia sẻ.

GS. Nguyễn Thanh Liêm (Viện trưởng Viện Nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ gene Vinmec), người trực tiếp điều trị cho bé Linh cho biết trên thế giới chưa có ca viêm não tự miễn nào được can thiệp bằng liệu pháp ghép tế bào gốc. Trước đó, bệnh nhân đã được điều trị bằng thuốc và được châm cứu nhưng không tiến triển, nhận thức mất dần và rơi vào trạng thái sống thực vật, ăn uống phải đặt xông qua mũi. Từ kinh nghiệm điều trị thành công nhiều ca bại não, ngạt, đuối nước, tự kỷ... bằng tế bào gốc, các bác sĩ Vinmec đã quyết định áp dụng liệu pháp này với bệnh nhân viêm não tự miễn.

“Nguyên lý tổn thương của các loại bệnh này khá tương đồng”, GS. Liêm lý giải. “Tế bào gốc rất đặc biệt, sau khi cấy ghép, sẽ theo tuần hoàn của dịch não tủy đi lên não, giúp tăng sinh mạch máu, hình thành các chất có chức năng kháng viêm, đồng thời kích thích nhưng tế bào gốc thần kinh tại khu vực biệt hóa, tăng sinh. Tế bào gốc được cấy ghép còn có tác dụng dẫn truyền thần kinh tốt hơn, giúp phục hồi vùng não bị tổn thương.”

Đặc biệt, trong khi các trường hợp khác được ghép bằng tế bào gốc tự thân lấy từ tủy xương của chính người bệnh thì bé Hà Gia Linh lại được ghép bằng tế bào gốc từ dây rốn được hiến tặng và lưu trữ trong ngân hàng của bệnh viện. Nguyên nhân là do bệnh nhân đến viện trong tình trạng rất nặng, để lấy tủy xương thì phải gây mê, nguy cơ rủi ro rất cao.

Biến tế bào gốc thành “thuốc”

Tại Việt Nam, năm 2014, GS. Nguyễn Thanh Liêm của Vinmec là người đầu tiên nghiên cứu và ứng dụng thành công liệu pháp tế bào gốc trong việc điều trị bệnh bại não, tự kỷ. Nhờ đó, rất nhiều bệnh nhân mắc các chứng nan y đã hồi sinh kỳ diệu, có được cuộc sống bình thường. Ngoài viêm não tự miễn, Vinmec cũng là nơi đầu tiên trên thế giới áp dụng thành công liệu pháp này để điều trị cho bệnh nhân đuối nước, xuất huyết não, xơ phổi ở trẻ sơ sinh.

Đến thời điểm hiện tại, Vinmec đã điều trị cho gần 1.000 ca bệnh nan y bằng tế bào gốc, 100% an toàn không biến chứng và đạt hiệu quả rất cao. Trong đó, 90% bệnh nhân tự kỷ có sự thay đổi tích cực, 70 - 80% bệnh nhân bại não sau ghép đã cải thiện về chức năng vận động, giảm đáng kể trương lực cơ, tăng cường sức mạnh cơ bắp, có sự phối hợp tốt hơn trong sinh hoạt, cải thiện kỹ năng tập trung, ghi nhớ tốt hơn.

“Thành công của Vinmec đã được thế giới ghi nhận. Rất nhiều bệnh nhân nước ngoài, kể cả từ các nước phát triển như Mỹ, Nhật Bản, Australia đã tìm đến Vinmec để ghép tế bào gốc”, GS. Liêm tiết lộ.

Theo GS. Liêm, hiện nay phải mất từ 3 - 4 tuần nuôi cấy tế bào gốc rồi mới cấy ghép được cho bệnh nhân. Và như trường hợp bé Hà Gia Linh, không phải bệnh nhân nào cũng có thể ghép bằng tế bào gốc tự thân. Vì thế, từ năm 2019, Vinmec đã triển khai xây dựng hệ thống sản xuất tế bào gốc từ dây rốn quy mô công nghiệp, với số lượng lớn. “Thuốc” tế bào gốc sẽ được “đóng gói”, trữ đông và sử dụng bất kỳ lúc nào cần như các loại thuốc thông thường khác.

“Khi có thuốc thì chi phí điều trị sẽ giảm xuống, số người được tiếp cận cũng tăng lên”, GS. Liêm kỳ vọng. GS. Liêm cũng cho biết, công nghệ sản xuất tế bào gốc từ dây rốn (trước nay vẫn bị bỏ đi sau mỗi ca sinh) không mới. Tuy nhiên, trong khi thế giới tiến hành nuôi cấy tăng sinh tế bào gốc bằng huyết tương động vật, gây nguy cơ nhiễm các bệnh từ động vật cho người, thì Vinmec lại tự phát triển công nghệ riêng và đã nộp hồ sơ để xin bản quyền. Ngay cả trong cách thức cấy ghép, cách làm của Vinmec cũng khác biệt so với thế giới.

“Cách phổ biến của thế giới là truyền vào tĩnh mạch khiến tế bào gốc bị pha loãng trong hệ tuần hoàn, lượng tế bào đến được não không nhiều. Còn chúng tôi truyền qua khoang tủy sống, tế bào gốc sẽ lên não trực tiếp, số lượng tiếp cận não nhiều hơn. Điều đó trả lời tại sao cách làm của Vinmec mang lại hiệu quả tốt hơn so với thế giới”, GS. Liêm phân tích.

Đặc biệt, Viện trưởng Viện Nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ gene Vinmec cũng cho biết Viện đang tiếp tục nghiên cứu để đánh giá tính hiệu quả của liệu pháp tế bào gốc với những lĩnh vực và loại bệnh khác mà thế giới cũng mới bắt đầu nghiên cứu như hỗ trợ sinh sản hay bệnh thần kinh phức tạp ở người lớn tuổi như Alzheimer, đột quỵ.

Lý giải về những thành tựu đi đầu thế giới của Vinmec, GS. Nguyễn Thanh Liêm cho rằng ngoài việc được đầu tư lớn và bài bản, Vinmec còn đang hội tụ những nhà khoa học giàu chuyên môn, phần lớn đều từ các nước tiên tiến trở về. Bên cạnh đó, ở Vinmec còn có sự gắn kết chặt chẽ giữa viện nghiên cứu và bệnh viện - một mô hình ít nơi có được.

“Làm lâm sàng, chúng tôi hiểu những bệnh gì có thể ghép tế bào gốc. Còn làm nghiên cứu, chúng tôi biết cách để có tế bào gốc đáp ứng điều trị. Đó là lý do vì sao Vinmec tuy đi sau nhưng lại có những bước tiến rất dài”, vị chuyên gia giàu kinh nghiệm về công nghệ gene và tế bào gốc lý giải.