Tác dụng thuốc Xenpozyme

Hội chứng thiếu hụt acid sphingomyelinase (hay còn gọi là ASMD) là bệnh di truyền huyết thống, có ảnh hưởng tiêu cực đến gan, phổi, lá lách, máu cũng như hệ tiêu hóa, làm giảm chất lượng cuộc sống của người bệnh. Thuốc Xenpozyme dạng dịch tiêm được dùng để điều trị chứng thiếu hụt acid sphinogomyelinase ở trẻ em và người lớn.

Chứng thiếu hụt acid phinogomyelinase (ASMD) trước đây còn được gọi là Niemann-Pick, gồm 3 loại A, A/B và B. Bệnh này mang tính chất di truyền trong gia đình, thường ảnh hưởng đến gan, phổi, lá lách, máu, và hệ tiêu hóa.

Enzym acid sphingomyelinase (ASM) có trách nhiệm phân hủy các chất béo trong tế bào, được tạo ra bởi gen SMPD1. Do sự thay đổi trong gen SMPD1, cơ thể không thể tạo ra đủ enzym ASM. Việc thiếu hụt enzym này thường xuyên khiến sphingomyelin không thể bị phản hủy, dẫn đến tích tụ trong các cơ quan như gan, phổi và lá lách. Theo thời gian, sự tích tụ này làm tổn thương các cơ quan khiến chúng không còn hoạt động bình thường, kém hiệu quả.

Triệu chứng và biểu hiện của 3 loại ASMD:

• Type A: xuất hiện lần đầu ở trẻ sơ sinh, có ảnh hưởng đến nhiều cơ quan trong cơ thể bao gồm cả não, tiến triển nhanh và có mức độ nghiêm trọng nhất
• Type A/B: xuất hiện lần đầu ở trẻ sơ sinh và trẻ nhỏ, loại ASMD này cũng ảnh hưởng xấu đến các cơ quan trong cơ thể bao gồm não, nhưng tốc độ tiến triển tùy thuộc vào cơ thể nên mức độ nghiêm trọng tùy vào trường hợp mỗi bệnh nhân
• Type B: xuất hiện lần đầu ở trẻ sơ sinh cho đến người trưởng thành, ảnh hưởng đến nhiều cơ quan trong cơ thể nhưng ít hoặc không ảnh hưởng đến não, tốc độ phát triển chậm và độ nghiêm trọng ít hơn các loại ASMD còn lại.

Thuốc xenpozyme dưới dạng dịch tiêm chứa thành phần olipudase alfa, là một enzym thủy phân sphinogomyelin đặc hiệu của lysosome. Olipudase alfa có chứng năng phân hủy và làm giảm sự tích tự sphinogomyelin trong các cơ quan nội tạng thiếu hụt acid sphinogomyelinase. Xenpozyme được chỉ định là liệu pháp thay thế enzym ASM để điều trị các triệu chứng do chứng thiếu hụt acid sphinogomyelinase gây ra, type A/B hoặc type B ở bệnh nhân trẻ em và cả người lớn.

3. Cách sử dụng và liều dùng thuốc Xenpozyme

Thuốc xenpozyme dạng dịch tiêm được truyền vào cơ thể bằng cách truyền tĩnh mạch nhỏ giọt (IV) mỗi 2 tuần. Mỗi lần truyền thuốc thường kéo dài từ 3 đến 4 tiếng. Bác sĩ có thể chỉ định một số loại thuốc đi kèm trước khi truyền Xenpozyme để ngăn ngừa tác dụng phụ.

Liều dùng thuốc xenpozyme khuyến cáo cho người lớn và trẻ em cho giao đoạn tăng liều và duy trì liều được bác sĩ quyết định tùy vào chỉ số trọng lượng cơ thể (BMI) như sau:

• Chỉ số BMI dưới 30: liều thuốc được dựa trên trọng lượng thực cơ thể (kg)
• Chỉ số BMI trên 30: liều thuốc Xenpozyme được dựa trên trọng lượng đã điều được chỉnh của cơ thể. Cách tính trọng lượng (kg) dựa trên chiều cao (m) bệnh nhân, cách tính như sau:(chiều cao tính bằng m)2 30

Liều thuốc Xenpozyme khởi điểm khuyến nghị cho người lớn là 0.1mg và cho trẻ nhỏ là 0.3mg cho mỗi kg trọng lượng cơ thể. Trong giai đoạn duy trì, liều thuốc khuyến nghị tăng lên cho người lớn thành 3mg và cho trẻ nhỏ là 3mg cho mỗi kg trọng lượng cơ thể. Lưu ý cách tính trọng lượng bệnh nhân dựa trên chỉ số BMI phía trên để tránh tình trạng quá liều hoặc không đủ liều.

Chống chỉ định Xenpozyme thuốc điều trị chứng acid sphinogomyelinase cho người có mẫn cảm đe dọa đến tính mạng với olipudase alfa hoặc bất cứ thành phần khác của thuốc. Phụ nữ có thai có nguy thể làm tăng nguy cơ dị tật ở thai nhi. Thuốc có thể truyền vào sữa nếu đang cho con bú, bệnh nhân cần báo cáo với bác sĩ để tìm ra cách cho con bú hợp lý.

Tác dụng phụ được ghi nhận thường xuyên ở người lớn (khả năng trên 10%) là:

• Đau đầu
• Ho
• Tiêu chảy
• Huyết áp thấp
• Xung huyết mắt

Tác dụng phụ được ghi nhận thường xuyên ở trẻ nhỏ (khả năng trên 20%) là:

• Sốt
• Ho, viêm họng, viêm mũi
• Bệnh tiêu chảy, nôn mửa, Buồn nôn
• Đau bụng, đau đầu, đau khớp
• Mề đay, phát ban, ngứa
• Mệt mỏi.

Trên đây là toàn bộ thông tin về thuốc Xenpozyme, người bệnh cần đọc kỹ hướng dẫn sử dụng, tham khảo ý kiến của bác sĩ/ dược sĩ trước khi dùng. Lưu ý, Xenpozyme là thuốc kê đơn, người bệnh cần sử dụng thuốc theo chỉ định của bác sĩ, tuyệt đối không được tự ý điều trị tại nhà.

Nguồn tham khảo: ema.europa.eu, sanofi.com, xenpozyme.com, drugs.com