Bệnh tế bào hình liềm là chứng rối loạn máu di truyền phổ biến nhất ở Hoa Kỳ và ảnh hưởng đến hàng triệu người trên toàn thế giới. FDA cho biết, cần có những phương pháp điều trị bệnh tế bào hình liềm mới để ngăn ngừa và kiểm soát những biến chứng nghiêm trọng của căn bệnh này.