Ứng dụng liệu pháp tế bào CAR-T điều trị ung thư máu

Tỷ lệ ung thư đang ngày càng tăng ở Việt Nam. Trong đó, u lympho không Hodgkin đứng thứ 7 về các ca mắc mới và tỷ vong ở người lớn. Đối với trẻ em và thanh thiếu niên, lơ xê mi cấp dòng lympho là loại ung thư phổ biến nhất. 80% các loại ung thư này có nguyên nhân từ tế bào B ác tính. Các phương pháp điều trị được sử dụng hiện nay bao gồm hóa trị, xạ trị, thuốc điều trị đích và ghép tế bào gốc tạo máu. Mặc dù nhiều bệnh nhân khỏi bệnh hoặc kéo dài thời gian sống sau khi điều trị, khoảng 15% bệnh nhân đáp ứng kém hoặc bị tái phát sau điều trị.

Một phương pháp mới đang được phát triển mạnh mẽ là liệu pháp tế bào CAR-T để điều trị ung thư. Đây là một phương pháp sử dụng tế bào miễn dịch của chính bệnh nhân, gắn thêm một hoặc nhiều thụ thể nhân tạo lên bề mặt để giúp chúng có thể bám vào và tiêu diệt hiệu quả tế bào ung thư đích.

Trong đó, liệu pháp tế bào CAR-T CD19 đã được cấp phép ở nhiều quốc gia trên thế giới cho các bệnh u lympho không Hodgkin và lơ xê mi cấp dòng lympho tế bào B. Các nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng lớn, đa trung tâm trên thế giới đã chứng tỏ hiệu quả của liệu pháp CAR-T. Cụ thể, khoảng 60-80% bệnh nhân u lympho và 60-90% bệnh nhân bạch cầu cấp thuyên giảm bệnh sau khi điều trị liệu pháp tế bào CAR-T. Đặc biệt, khoảng 20-60% bệnh nhân đáp ứng với liệu pháp có thể khỏi bệnh lâu dài. Đây là những con số rất ấn tượng so với các liệu pháp thay thế khác, giúp đem lại hy vọng mới cho các bệnh nhân u lympho không Hodgkin và lơ xê mi cấp dòng lympho tế bào B có tiên lượng xấu.

Viện nghiên cứu tế bào gốc và công nghệ gen Vinmec (VRISG) thuộc Hệ thống y tế Vinmec là đơn vị hàng đầu trong lĩnh vực gen và tế bào gốc, định hướng nghiên cứu và áp dụng phương pháp mới tại Việt Nam. Chúng tôi đang xây dựng và triển khai thử nghiệm lâm sàng: “Đánh giá tính an toàn và hiệu quả của liệu pháp tế bào CAR-T điều trị ung thư máu CD19+ tái phát hoặc kém đáp ứng với hóa trị”. Đây là một dự án trọng điểm của Hệ thống Y tế Vinmec nhằm ứng dụng một trong những công nghệ hàng đầu trong điều trị ung thư ở Việt Nam.

Liệu pháp tế bào CAR-T là một phương pháp sử dụng tế bào miễn dịch của chính bệnh nhân, gắn thêm một hoặc nhiều thụ thể nhân tạo lên bề mặt để giúp chúng có thể bám vào và tiêu diệt hiệu quả tế bào ung thư đích. Hiện nay, việc tạo tế bào CAR-T có thể được thực hiện tại các trung tâm lớn hoặc sản xuất tại chỗ theo công nghệ của công ty Miltenyi Biotech, Cộng hòa liên bang Đức. Ở Việt Nam, việc vận chuyển tế bào đến các trung tâm lớn gặp nhiều khó khăn, mất thời gian và tốn kém.

Do đó, ứng dụng công nghệ sản xuất tế bào CAR-T tại chỗ bằng máy tự động ở Việt Nam sẽ có nhiều lợi thế như giúp tạo thuốc tế bào CAR-T nhanh chóng với chi phí hợp lý. Miltenyi Biotech là công ty đã có hơn 30 năm kinh nghiệm trong việc phát triển các công nghệ trị liệu bằng tế bào, đặc biệt là ghép tế bào tạo máu và liệu pháp tế bào miễn dịch trong điều trị ung thư với hơn 2.500 bệnh nhân được chữa trị hàng năm. Miltenyi đang phát triển các liệu pháp tế bào CAR-T cho nhiều loại ung thư khác nhau và mở rộng ứng dụng ở nhiều nước trên thế giới. Miltenyi đã tiến hành đào tạo công nghệ tạo tế bào CAR-T tại Vinmec từ 12/2022 đến 3/2023, giúp cho các cán bộ của Viện nghiên cứu/Bệnh viện có thể làm chủ công nghệ tiên tiến này và nhanh chóng ứng dụng để điều trị bệnh nhân tại Việt Nam.

Về mặt lâm sàng, Vinmec đã cử bác sỹ huyết học và ung bướu đi đào tạo tại các trung tâm y khoa lớn trên thế giới như bệnh viện Ospedale San Raffaele, Milan, Ý và bệnh viện Karolinska, Stockholm, Thụy Điển. Việc đào tạo nâng cao cũng được tiếp tục triển khai thông qua các buổi hội thảo và sinh hoạt khoa học với chuyên gia đầu ngành trong nước và trên thế giới. Từ 13/3 đến 16/3/2023, Vinmec đã tiếp đón GS.TS. Rupert Handgretinger, nguyên giám đốc Bệnh viện Nhi, Bệnh viện Đa khoa Tuebingen, Tuebingen, CHLB Đức.

Ông là giáo sư về ung thư nhi và huyết học, chuyên gia trong lĩnh vực ghép tế bào gốc và liệu pháp miễn dịch để điều trị các bệnh ác tính ở trẻ em. GS Handgretinger đã có bài giảng chuyên sâu về liệu pháp CAR-T cho đội ngũ lâm sàng và nghiên cứu viên của Bệnh viện Vinmec cũng như các khách mời từ Viện huyết học Truyền máu Trung ương, Bệnh viện K và Bệnh viện Ung bướu Hà Nội. Đặc biệt, giáo sư đã chia sẻ các kinh nghiệm về việc triển khai liệu pháp CAR-T của ông tại Abu Dhabi, nơi ông đảm nhiệm vai trò trưởng khoa Nhi của chương trình cấy ghép tủy xương từ 2022 đến nay.

GS. TS. BS. Nguyễn Thanh Liêm, Viện nghiên cứu tế bào gốc và công nghệ gen Vinmec, và TS. BS. Bạch Quốc Khánh, Chủ tịch Hội Huyết học Truyền máu Việt Nam, làm chủ tọa Hội thảo. Hội thảo có sự tham gia của BLĐ Hệ thống y tế Vinmec: GS. TS. BS. Đỗ Tất Cường, TS. BS. Phùng Nam Lâm và ThS. BS. Nguyễn Ngọc Quang. Các bài giảng đã thu hút được sự quan tâm của hơn 100 người tham gia với phần “Q&A” sôi nổi.