Có thể điều trị bệnh thoái hóa cơ tủy do mất đoạn gen không?

Hỏi

Thưa bác sĩ, nhà em có cháu bị bệnh thoái hoá cơ tuỷ do mất đoạn gen. Năm nay cháu 11 tuổi rồi và cháu không đi lại được, cho em hỏi bệnh viện có phương pháp chữa cho bệnh nhân này không ạ? Em cảm ơn rất nhiều ạ!

Nguyễn Thị Huyền (Hà Nội)

Trả lời

Chào bạn, nếu không nhầm, bạn đang nhắc đến bệnh teo cơ tủy SMA do mất đoạn gen. Bệnh này phương pháp điều trị còn rất hạn chế, có một vài nơi đang ở pha nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng, cũng rất hạn chế số lượng bệnh nhân thử nghiệm. Bạn có thể tìm hiểu thêm thông tin trên các trang về bệnh lý này.

BS Bùi Thị Phương Hoa - Bác sĩ tư vấn di truyền - Trung tâm công nghệ cao Vinmec