......

Phác đồ điều trị hội chứng thực bào máu

Hội chứng thực bào máu là một tình trạng rối loạn miễn dịch rất hiếm gặp và rất nguy hiểm. Có hai loại hội chứng thực bào máu, với mỗi loại lại có phác đồ điều trị khác nhau.

1. Hội chứng thực bào máu có chữa được không?

Hội chứng thực bào máu (HLH – Hemophagocytic Lymphohistiocytosis) là một nhóm các rối loạn gây ra các biểu hiện chung đó là sự tăng sinh bất thường và gia tăng hoạt tính tiêu huỷ các tế bào máu của các đại thực bào Histiocytes. Bình thường, cơ thể chúng ta nhận biết được các tế bào của bản thân và không có sự tiêu diệt các tế bào trong cơ thể. Nhưng trong bệnh lý này do bất thường của hệ thống miễn dịch mà khiến cho tế bào đại thực bào tiêu diệt các tế bào máu như hồng cầu, tiểu cầu và bạch cầu.

Đây là một rối loạn rất hiếm gặp và chỉ gặp với tỉ lệ 1/50.000-100.000. người ta chia hội chứng thực bào thành hai thể gồm:

  • Thể tiên phát: Hay còn gọi là thể gia đình vì thể này là do di truyền theo gen lặn, dưới gen gây bệnh nằm trên nhiễm sắc thể 9 và 10. Thường gây ra các triệu chứng ở trẻ sơ sinh và trẻ nhỏ.
  • Thế thứ phát hay mắc phải: Xảy ra sau khi mắc bệnh hay phối hợp với một số bệnh lý nhiễm trùng như nhiễm EBV, CMV, E.coli, ký sinh trùng, nấm, vi khuẩn gram âm, ... và bệnh bạch cầu cấp, u lympho, bệnh lupus ban đỏ. Thể này có thể gặp ở nhiều lứa tuổi kể cả trẻ em và người lớn, nhưng người lớn hiếm gặp hơn.

Hội chứng thực bào máu có chữa khỏi không hay có chữa được không là một vấn đề được rất nhiều người bệnh quan tâm. Dưới đây là một số yếu tố quyết định việc điều trị bệnh có khỏi hay không:

  • Đối với những người bệnh mắc hội chứng thực bào nguyên phát hoặc thứ phát nhưng không đáp ứng với điều trị khác thì biện pháp điều trị khỏi đó là ghép tế bào gốc tạo máu. Tuy nhiên, không phải trong bất kỳ trường hợp nào cũng có thể thực hiện biện pháp ghép tế bào máu này và việc ghép tế bào máu phải thành công thì mới mang lại kết quả điều trị tối ưu. Theo thống kê tỷ lệ sống trên 5 năm của người được ghép tủy khoảng 50%.
  • Với một số trường hợp bệnh có thể nặng, điều trị gặp nhiều khó khăn hoặc thất bại đặc biệt ở trẻ dưới 02 tuổi hoặc trẻ không đáp ứng điều trị của bệnh trước đó thì tiên lượng rất xấu. Nếu nặng thì thường trẻ có biểu hiện như li bì, suy kiệt, sốt cao liên tục kéo dài, vàng da, hồng ban xuất hiện trên toàn thân, có thể xuất huyết tiêu hóa, bạch cầu hạt giảm còn dưới 1000/mm3 và tiểu cầu giảm dưới 20.000/mm3.
  • Liên quan tới các bệnh lý trước đó: Nếu bệnh lý nên trước đó, nếu bệnh lý này nghiêm trọng như ung thư thì việc điều trị hiệu quả hay không còn tùy thuộc vào đáp ứng điều trị với bệnh lý trước đó.

Nói chung, có rất nhiều yếu tố liên quan đến việc điều trị hội chứng thực bào máu, chỉ có biện pháp ghép tế bào máu mới có thể chữa khỏi nhưng cũng cần tùy thuốc vào đáp ứng ở mỗi người. Theo thống kê thì tỷ lệ tử vong do bệnh khá cao lên đến 40-60% dù được điều trị tích cực, nếu không phát hiện và điều trị thì có thể tử vong sau khi có biểu hiện bệnh khoảng 2 tháng.

2. Phác đồ điều trị hội chứng thực bào máu

Tùy thuộc vào nguyên nhân và các yếu tố gây bệnh khác mà đưa ra biện pháp điều trị thích hợp, nguyên tắc lựa chọn biện pháp điều trị:

  • Đối với bệnh nhân hội chứng thực bào tế bào máu nguyên phát hay có yếu tố gia đình thì có chỉ định điều trị bằng cách ghép tế bào gốc tạo máu.
  • Đối với hội chứng thực bào tế bào máu mắc phải: Tiến hành điều trị hóa chất nếu ổn định thì tiến hành theo dõi định kỳ. Nếu điều trị hoá chất ổn định nhưng lại tái phát thì người bệnh có chỉ định ghép tế bào gốc tạo máu.

Phác đồ điều trị bằng thuốc bao gồm

Điều trị trong giai đoạn tấn công

Thuốc ức chế miễn dịch:

  • Etoposid 150mg/m2 pha thuốc trong Glucose 5% truyền tĩnh mạch trong vòng từ 2 – 10 giờ, 2 tuần đầu truyền 2 lần/tuần, từ tuần thứ 3 đến tuần thứ 8 truyền mỗi 1 lần/tuần.
  • Dexamethasone: Dùng với liều 0.3mg/kg/ngày truyền tĩnh mạch trong 2 tuần, giảm một nửa liều sau mỗi 2 tuần đến khi bệnh nhân ổn định thì chuyển uống, kèm thuốc bảo vệ dạ dày.
  • Cyelosporin A: Dùng với liều 6mg/kg uống 2 lần.
  • Tiêm tuỷ sống: Tùy theo từng độ tuổi mà chỉ định khác nhau. Đối với Methotrexate: trẻ dưới 1 tuổi là 6mg, trẻ 1-2 tuổi là 8mg, trẻ 2-3 tuổi là 10mg, trẻ trên 3 tuổi là 12mg; đối với Prednisolon: trẻ dưới 1 tuổi là 4mg, trẻ 1-2 tuổi là 6mg, trẻ 2-3 tuổi là 8mg, trẻ trên 3 tuổi là 10mg.

Điều trị hỗ trợ:

  • Kháng sinh: Nếu không tìm được những tác nhân gây nhiễm khuẩn mà bệnh nhân sốt cao liên tục kéo dài, bạch cầu hạt giảm nhiều thì phải dùng kháng sinh phổ rộng có tác dụng hướng về vi khuẩn Gram âm như Cefotaxime/ Ceftriaxone + Amikacin, nếu nghi nhiễm tụ cầu vàng thì dùng Oxacillin/ Vancomycin + Amikacin. Sau 2 – 3 ngày nếu bệnh tiến nặng hơn cần chuyển Cefepim/ Imipenem + Cilastatin hoặc Meronem.
  • Uống chống nấm: Cần dùng thuốc này từ tuần 1 đến tuần 9 ( Fluconazole 50mg/ngày)
  • Truyền Human Globulin với liều 0.5g/kg/4 tuần. Nếu bệnh nhân xuất huyết nặng hoặc rối loạn đông máu nặng cần truyền huyết tương tươi, truyền tiểu cầu hoặc truyền hồng cầu khối.

Điều trị trong giai đoạn duy trì: Bắt đầu điều trị từ tuần thứ 9 đến tuần thứ 40, giai đoạn này dùng để điều trị cho bệnh nhân hội chứng thực bào máu di truyền, hội chứng thực bào máu thứ phát thì chỉ dùng khi bệnh tái hoạt động lại, các thuốc bao gồm:

  • Etoposid: Dùng với liều 150mg/m2 truyền tĩnh mạch mỗi 2 tuần.
  • Dexamethasone: Dùng liều 10mg/m2/3 ngày/2 tuần.
  • Cyelosporin A: Dùng liều tiếp theo với liều ban đầu để làm sao có thể duy trì nồng độ 200μg/lít và theo dõi Creatinin máu.

3. Theo dõi và đánh giá trong quá trình điều trị

Việc theo dõi và đánh giá khi điều trị là điều rất cần thiết, để có thể đánh giá được hiệu quả và việc kết thúc điều trị khi nào. Một số điều cần theo dõi khi điều trị bao gồm:

  • Trong giai đoạn điều trị tấn công (8 tuần đầu) nên kiểm tra thường xuyên huyết đồ, CRP mỗi tuần để theo dõi được các diễn tiến bệnh. Mỗi hai tuần kiểm tra chức năng gan thận, ferritin, tryglycerid, đông máu hoặc các xét nghiệm kiểm tra lại có thể cần làm lại bất cứ khi nào thấy cần thiết cho công tác điều trị
  • Đáp ứng điều trị: Thường sau khi điều trị thời gian từ 2 – 4 tuần với biểu hiện như: Không sốt, lách nhỏ lại, tiểu cầu lớn hơn 100.000/mm3, Fibrinogen máu bình thường, Ferritin giảm.
  • Tiêu chuẩn ngưng điều trị chỉ khi lui bệnh hoàn toàn với điều kiện không có các dấu hiệu như sốt, gan lách to, dấu hiệu bất thường thần kinh, Hemoglobin, tiểu cầu, bạch cầu, bạch cầu hạt bình thường, ferritin và men gan bình thường.
  • Tuy nhiên vẫn cần phải luôn theo dõi sát người bệnh để phát hiện bệnh tái hoạt động.

Phác đồ chủ yếu trong hội chứng thực bào máu là dùng các thuốc ức chế miễn dịch, hóa chất và nếu cần thiết phải chỉ định ghép tủy. Tuy nhiên, đây là một bệnh lý rất nguy hiểm và người bệnh có nguy cơ tử vong cao dù được điều trị đúng phác đồ.

Để đặt lịch khám tại viện, Quý khách vui lòng bấm số HOTLINE hoặc đặt lịch trực tiếp TẠI ĐÂY. Tải và đặt lịch khám tự động trên ứng dụng MyVinmec để được giảm ngay 20% phí khám khi đặt hẹn khám lần đầu trên toàn hệ thống Vinmec (áp dụng từ 1/8 - 31/12/2022). Quý khách cũng có thể quản lý, theo dõi lịch và đặt hẹn tư vấn từ xa qua video với các bác sĩ Vinmec mọi lúc mọi nơi ngay trên ứng dụng.

295 lượt đọc

Dịch vụ từ Vinmec

Bài viết liên quan