Công dụng thuốc Cerliponase alfa

Thuốc Cerliponase alfa là một phương pháp điều trị cho bệnh Lipofuscinosis ceroid tế bào thần kinh loại 2 (CLN2) ở trẻ sơ sinh muộn để làm giảm tốc độ suy giảm chức năng vận động tiến triển. Bài viết dưới đây cung cấp cho bạn đọc thông tin về công dụng và lưu ý khi sử dụng thuốc Cerliponase alfa.

Cerliponase alfa là phương pháp điều trị thay thế enzyme cho một dạng cụ thể của bệnh Batten. Nó là phương pháp điều trị đầu tiên được FDA phê duyệt có tác dụng làm chậm mất khả năng đi lại ở bệnh nhân nhi có triệu chứng từ 3 tuổi trở lên bị thiếu lipofuscinosis ceroidal neuroidal type 2 (CLN2), hay còn gọi là thiếu hụt tripeptidyl peptidase-1 (TPP1). Tiêm thuốc vào não thất cho phép hấp thu đáng kể vào não. Cerliponase alfa đã được phê chuẩn vào 4/2017 (với tên biệt dược Brineura).

Cerliponase alfa chứa hoạt chất tripeptidyl peptidase-1 (rhTPP1), đây là lysosomal exopeptidase tái tổ hợp của người, loại bỏ đầu N của tripeptides với tính đặc hiệu cơ chất rộng. Cerliponase alfa làm chậm suy giảm của chức năng vận động gây ra bởi tín hiệu vận động bất thường ở não bằng cách khôi phục mức và hoạt động bình thường của TPP1.

Chỉ định dùng thuốc:

• Cerliponase alfa là một phương pháp điều trị bệnh lipofuscinosis ceroid tế bào thần kinh loại 2 (CLN2) ở trẻ sơ sinh muộn để làm giảm tốc độ suy giảm chức năng vận động tiến triển cho bệnh nhân từ 3 tuổi trở lên. Bệnh CLN2 là một dạng của bệnh Batten, rối loạn thoái hóa thần kinh di truyền hiếm gặp và liên quan đến mất điều hòa, động kinh, mất chức năng ngôn ngữ và vận động nhanh chóng, mù lòa và có thể tử vong sớm. Nguyên nhân do thiếu enzyme lysosomal tripeptidyl peptidase-1 (TPP1) và dẫn đến tích tụ vật liệu lưu trữ lysosomal thường được chuyển hóa bởi enzyme này trong hệ thần kinh trung ương.

Thuốc Cerliponase alfa có chống chỉ định sử dụng trong các trường hợp sau:

• Bất kỳ triệu chứng hoặc dấu hiệu của nhiễm trùng khu trú cấp tính mà chưa được điều trị, nhiễm trùng xung quanh vị trí đặt thiết bị (viêm mô tế bào hoặc áp xe); nghi ngờ hoặc chẩn đoán nhiễm trùng hệ thần kinh trung ương (dịch não tủy đục hoặc nhuộm gram dịch não tủy dương tính, viêm màng não).
• Bất kỳ biến chứng cấp tính nào liên quan đến thiết bị trong não thất (như rò rỉ, thoát mạch của chất lỏng, thiết bị đã bị hỏng).
• Bệnh nhân có shunt não thất.
• Dị ứng hoặc quá mẫn với Cerliponase alfa.
• Tính an toàn và hiệu quả của thuốc chưa được nghiên cứu đầy đủ ở trẻ dưới 3 tuổi.

Thực hiện tiêm thuốc bằng kỹ thuật vô trùng để giảm nguy cơ nhiễm trùng; bác sĩ nên kiểm tra tình trạng da đầu để đảm bảo thiết bị tiếp cận não thất không bị tổn hại trước mỗi lần truyền.

Theo dõi các dấu hiệu sống quan trọng trước khi bắt đầu truyền, định kỳ trong và sau khi truyền ở cơ sở y tế.

Điện tâm đồ nên được theo dõi trong khi truyền ở bệnh nhân có tiền sử rối loạn dẫn truyền, nhịp tim chậm, bệnh tim cấu trúc vì một số bệnh nhân mắc bệnh CLN2 có thể xuất hiện rối loạn dẫn truyền và bệnh tim; ở bệnh nhân không có bất thường về tim, điện tâm đồ nên được thực hiện 6 tháng một lần.

Phản ứng quá mẫn:

• Phản ứng quá mẫn được báo cáo trong khi truyền hoặc trong vòng 24 giờ sau khi truyền thuốc; theo dõi bệnh nhân trong và sau khi truyền; thông báo cho người nhà bệnh nhân về dấu hiệu và triệu chứng của sốc phản vệ.
• Nên cân nhắc rủi ro và lợi ích của việc tái sử dụng thuốc sau phản ứng phản vệ. Nếu quyết định tái điều trị thuốc sau khi đã xảy ra phản vệ, đảm bảo rằng có sẵn nhân viên y tế được đào tạo và thiết bị thích hợp để hồi sức cấp cứu trong quá trình truyền dịch, bắt đầu lần truyền tiếp theo với tốc độ truyền khoảng bằng một nửa tốc độ truyền ban đầu.

Các biến chứng khác:

• Viêm màng não do vi khuẩn cần điều trị kháng sinh và loại bỏ thiết bị đã được báo cáo; các triệu chứng của nhiễm trùng có thể không rõ ràng ở bệnh nhân mắc bệnh CLN2.
• Lấy dịch não tủy để đếm tế bào và nuôi cấy trước mỗi lần truyền và khi có chỉ định về lâm sàng.
• Không tiến hành điều trị nếu có triệu chứng nhiễm trùng khu trú tại vị trí đặt thiết bị hoặc xung quanh đó, như đau nhức, ban đỏ, tiết dịch hoặc nghi ngờ hoặc đã chẩn đoán nhiễm trùng thần kinh trung ương (dịch não tủy đục, viêm màng não, nhuộm gram dịch não tủy dương tính).
• Bác sĩ nên cảnh giác với các dấu hiệu của nhiễm trùng, bao gồm viêm màng não, trong quá trình điều trị và cần theo dõi vị trí đặt thiết bị các dấu hiệu nhiễm trùng.
• Phụ nữ mang thai và đang cho con bú: chưa có dữ liệu về việc sử dụng thuốc Cerliponase alfa ở phụ nữ mang thai. Chưa rõ liệu Cerliponase alfa có được bài tiết vào trong sữa mẹ hay không.

Một số tác dụng không mong muốn khi sử dụng thuốc Cerliponase alfa đã được báo cáo.

Thường gặp:

• Sốt (71%).
• ECG bất thường (71%).
• Giảm protein dịch não tủy (71%).
• Nôn mửa (63%).
• Động kinh (50%).
• Quá mẫn cảm (46%).
• Tăng protein dịch não tủy (21%).
• Tụ máu (21%).
• Đau đầu (21%).
• Cáu gắt (17%).

Ít gặp:

• Nhiễm trùng liên quan đến thiết bị (8%).
• Nhịp tim chậm (8%).
• Cảm thấy bồn chồn (8%).
• Hạ huyết áp (8%).

Một số tác dụng phụ khác khi sử dụng thuốc Cerliponase alfa đã được báo cáo như: Viêm màng não do vi khuẩn, nhịp tim nhanh, tiêu chảy và phát ban.

Cerliponase alfa là một phương pháp điều trị bệnh lipofuscinosis ceroid tế bào thần kinh loại 2 (CLN2) ở trẻ sơ sinh muộn để làm giảm tốc độ suy giảm chức năng vận động tiến triển cho bệnh nhân từ 3 tuổi trở lên. Thuốc Cerliponase alfa chỉ được sử dụng ở cơ sở y tế dưới sự thực hiện của bác sĩ chuyên khoa, bằng cách tiêm truyền trực tiếp thuốc vào trong não thất.