Liệu pháp tế bào gốc trong điều trị bệnh tự kỷ

15/11/2019
Liệu pháp tăng cường hệ miễn dịch tự thân thực hiện bao lâu 1 lần Liệu pháp tăng cường hệ miễn dịch tự thân thực hiện bao lâu 1 lần và tối đa bao nhiêu lần?

Nghiên cứu khoa học về Liệu pháp tế bào gốc trong điều trị bệnh tự kỷ được thực hiện bởi GS.TS Nguyễn Thanh Liêm - Viện trưởng Viện nghiên cứu Tế bào gốc và công nghệ gen Vinmec. Kết quả nghiên cứu được báo cáo tại Hội thảo Gen và tế bào Vinmec III diễn ra ngày 31/10/2019 tại Hà Nội.

Tóm tắt

Mục đích: Đánh giá sự an toàn và hiệu quả của ghép tế bào đơn nhân tủy xương tự thân kết hợp với can thiệp giáo dục cho trẻ em mắc chứng rối loạn phổ tự kỷ (ASD).

Phương pháp: Thử nghiệm lâm sàng nhãn mở được thực hiện từ tháng 7 năm 2017 đến tháng 8 năm 2019 tại Bệnh viện Đa khoa Quốc tế Vinmec, Hà Nội, Việt Nam. Ba mươi trẻ tự kỷ được lựa chọn dựa trên mức thang đánh giá DSM-5 với điểm CARS ≥ 37. Tủy xương được thu hoạch thông qua đỉnh xương chậu dưới sau khi gây mê toàn thân. Thể tích thu được đối với bệnh nhân dưới 10 kg là 8 ml/kg. Với bệnh nhân trên 10 kg, thể tích thu được được tính theo công thức: Vml = [80 ml + (trọng lượng cơ thể tính bằng kg - 10) × 7 ml]. Các tế bào đơn nhân được phân lập bằng phân tách dựa trên gradient nồng độ Ficoll và sau đó được truyền vào tủy sống cho lần ghép thứ nhất. Ở lần ghép thứ hai, quy trình tương tự được lặp lại 6 tháng sau đó. Sau ca ghép đầu tiên, tất cả bệnh nhân đã trải qua 8 tuần can thiệp giáo dục dựa trên mô hình bắt đầu sớm Denver (ESDM).

Dấu ấn sự nghiệp GS Nguyễn Thanh Liêm
GS.TS Nguyễn Thanh Liêm thăm khám trẻ tự kỷ trong quá trình điều trị bằng ghép tế bào gốc

Kết quả: Không có các sự cố nghiêm trọng liên quan đến việc truyền ghép được ghi nhận. Mức độ nghiêm trọng của ASD đã giảm đáng kể với điểm CARS từ 49,9 ± 4,3 đến 45,2 ± 5,4 (p <0,05). Khả năng thích ứng tăng lên thể hiện ở việc cải thiện điểm số VABS từ 52,4 lên 60,4. Giao tiếp xã hội, ngôn ngữ và kỹ năng hàng ngày được cải thiện rõ rệt 18 tháng sau khi ghép. Ngược lại, các hành vi lặp đi lặp lại và biểu hiện tăng động giảm đáng kể.

Kết luận: Ghép tế bào đơn nhân nguồn gốc tủy xương tự thân kết hợp với can thiệp giáo dục đã được dung nạp một cách an toàn và cải thiện các biểu hiện lâm sàng của trẻ mắc tự kỷ.

Số đăng ký thử nghiệm: ClinicalTrials.gov: NCT03225651. Đăng ký ngày 21 tháng 7 năm 2017.

Từ khóa: Rối loạn phổ tự kỷ, tế bào đơn nhân tủy xương, ghép tế bào gốc, can thiệp giáo dục

XEM THÊM

Video đề xuất:

Ghép tế bào gốc giúp trẻ tự kỷ giảm tăng động, tập trung chú ý